Objectif
Usher syndrome (USH) is the most common combination of deafness and blindness due to retinitis pigmentosa. USHIB caused by mutations in the large MYO7A gene, is among the most severe and frequent forms of USH. While deafness can be improved with cochlear implants, blindness remains untreatable. Retinal gene therapy with AAV vectors is both safe and effective in humans, however it is limited by AAV cargo capacity which would not allow transfer of the large MYO7A expression cassette.
UshTher objective is to test the safety and efficacy of a highly innovative gene therapy approach (dual AAV) in the retina of USHIB patients. The projects builds on data previously obtained by the coordinator that a single combined subretinal administration of dual AAV vectors, each packaging one of the two halves of a MYO7A expression cassette, results in MYO7A reconstitution and therapeutic efficacy in a mouse model of USHIB. This has received the Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency.
It would be the first time the dual AAV vector approach is tested in humans. Towards this ambitious objective, UshTher has assembled a very competitive consortium with leaders in the fields of retinal gene therapy from bench to bedside including SMEs with expertise in the development of gene therapy products. The planned activities span from manufacturing of clinical –grade dual AAV vectors to non clinical safety, biodistribution and expression studies performed under good laboratory practices up to performing a multicenter, multinational clinical trial which envisages subretinal administrations of dual AAV vectors in twelve USHIB patients.
UshTher success will set the basis for a cure for USHIB retinitis pigmentosa, and for testing dual AAV vectors in other rare and more common conditions which require delivery of large genes, thus overcoming one of the major limitations of in vivo gene therapy.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé médecine clinique ophtalmologie
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale implant
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
-
H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme -
H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
RIA - Research and Innovation action
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-SC1-2016-2017
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
00185 ROMA
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.