Objectif
Expansion of a hexanucleotide repeat G4C2 in the non-coding region of chromosome 9 open reading frame 72 (C9orf72) is the most common genetic cause for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontotemporal dementia (FTD). ALS is a fatal condition characterized by progressive motor deficits, degeneration of upper and lower motor neurons (MNs) and death from neuromuscular respiratory failure in the majority of afflicted individuals within 3-5 years. Currently, the economic burden of care and treatment for patients with ALS/FTD is expensive and continues to significantly rise in Europe and worldwide. While significant genetic discoveries have been made in the field, they have not yet translated to treatment options for patients with ALS and FTD. Thus, research efforts aimed at identifying therapeutic targets are of the utmost importance to enable therapeutic development for these devastating disorders. In this ERC Proof of Concept project, we will design, optimise and test gene therapy vectors containing CRISPR/Cas9 system to selectively remove the pathogenic ALS/FTD-related C9orf72 hexanucleotide repeat expansion in mouse models of C9orf72-related ALS, with the ultimate aim of designing a therapy for patients with C9orf72-related ALS/FTD. The ultimate benefit of this approach goes far beyond just ALS/FTD however. A successful CNS gene therapy for C9orf72 related disease potentiates the prospect of developing similar approaches to treat multiple disease scenarios amenable to gene modification. Indeed, growing evidence suggests that C9orf72 repeat expansions also contribute to a wide spectrum of neurodegenerative diseases such as Alzheimer’s, Huntington’s, multiple sclerosis, Parkinson’s disease and cerebellar ataxias. We therefore anticipate that our strategy could be beneficial for other neurological conditions.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie démence alzheimer
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie sclérose en plaques
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie parkinson
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2016-PoC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
S10 2TN SHEFFIELD
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.