Objetivo
The GeneVision proof-of-concept project spins from a major discovery made by the principle investigator (PI) within the RetGeneTx ERC project demonstrating that dual AAV vectors expand AAV DNA transfer capacity in the retina thus allowing delivery of genes whose size cannot be packaged in single AAVs. Thus, dual AAV vectors allow gene therapy of those inherited blinding conditions, like Usher syndrome type Ib (USHIB), Stargardt disease or other forms of retinitis pigmentosa, due to mutations in large genes from which the AAV platform, the best to date for in vivo gene therapy, was so far precluded.
GeneVision’s objective is to bring this initial proof-of-concept in animal models up to commercialization for one retinal application, USHIB, which is particularly severe and early onset. By exploiting both the Orphan Drug Designation obtained from the European Medicina Agency and two patent applications based on data generated by the PI during its consolidator ERC grant, GeneVision will support the early phase clinical development to bring this very innovative gene therapy platform for retinitis pigmentosa up to commercialization. To do so the project plans to validate the business plan already outlined in the proposal, and seek seed funding to create a start-up company which would engage in all activities required to develop a phase I/II trial. If this is successful, the longer plan is to obtain two additional rounds of funding to support a pivotal trial to complete the data required to obtain market authorization and start commercialization. . The success of this project will lay the foundations for the development of therapies for other retinal and non-retinal diseases using dual AAV vectors.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ADN
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oftalmología
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2016-PoC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
00185 ROMA
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.