Description du projet
Une technologie innovante d’ingénierie des allèles pour améliorer la sécurité et l’efficacité des thérapies cellulaires
La reprogrammation des cellules immunitaires tueuses pour reconnaître les leucémies à cellules B a apporté des réponses cliniques sans précédent dans les cas résistant au traitement. Cependant, le fait que les cellules transférées et les cellules hôtes ne puissent pas être distinguées au cours du traitement dans les thérapies cellulaires actuelles représente un problème fondamental. Le projet TALE, financé par l’UE, a pour objectif d’introduire une nouvelle technologie d’ingénierie des allèles afin d’améliorer la sécurité et l’efficacité des thérapies cellulaires. L’objectif est de développer un «interrupteur de sécurité» non viral sans ADN et des solutions de conception d’ingénierie des allèles pour les thérapies cellulaires humaines. Le projet cherche à démontrer la faisabilité et l’utilité de cette nouvelle approche pour aller au-delà des thérapies contre le cancer. Les nouvelles stratégies de traitement sont conçues pour devenir une plateforme applicable à grande échelle puisqu’elles peuvent s’adapter à n’importe quelle protéine de surface.
Objectif
We are currently witnessing a revolution in cell therapies that are routed in decades of basic research in genetics, cell biology and immunology. A deep understanding of mammalian, and in particular immune, cells is currently being translated into highly efficient cell-based therapeutics. Technologic breakthroughs in genetic and genome engineering are further fueling the generation of customized, high precision therapies that are based on cells as “smart drugs”. For instance, reprogramming immune killer cells to recognize B cell leukemias resulted in unprecedented clinical responses in treatment-resistant and relapsed patients. However, currently only very few, highly selected patients benefit from these developments. A fundamental problem of today’s cell therapies is that transferred cells cannot be distinguished from host cells. We have developed “allele engineering”, a new technology that solves this challenge. Here, we outline how allele engineering will improve the safety and efficacy of cell therapies. We will 1) generate a non-viral, DNA-free safety/shielding switch 2) develop a radically new curative approach to acute myeloid leukemia 3) rationally design a safe allele engineering solution for human therapy and 4) use allele engineering as a curative therapy of scurfy syndrome, a lethal monogenic autoimmune disease. Allele engineering enables completely new treatment strategies and can be applied to any surface protein. Therefore, I anticipate that the results will have a major impact on the field.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Mots‑clés
Programme(s)
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2018-COG
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ERC-COG - Consolidator GrantInstitution d’accueil
4051 Basel
Suisse