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Therapeutic Allele Engineering: A novel technology for cell therapy

Descrizione del progetto

Un’innovativa tecnologia di ingegnerizzazione di alleli per migliorare la sicurezza e l’efficacia delle terapie cellulari

La riprogrammazione delle cellule immunitarie killer per riconoscere le leucemie a cellule B ha determinato risposte cliniche senza precedenti nei casi resistenti alle terapie. Tuttavia, un problema fondamentale delle terapie cellulari odierne è il fatto di non poter distinguere le cellule trasferite dalle cellule dell’ospite nel corso della terapia. Il progetto TALE, finanziato dall’UE, mira a introdurre un’innovativa tecnologia di ingegnerizzazione di alleli per migliorare la sicurezza e l’efficacia delle terapie cellulari. L’obiettivo è sviluppare un interruttore di sicurezza senza DNA non virale e soluzioni di ingegnerizzazione di alleli per le terapie cellulari umane. Il progetto intende dimostrare la fattibilità e l’utilità di questo nuovo approccio per spingersi oltre le terapie per il cancro. Le nuove strategie di trattamento sono progettate per diventare una piattaforma applicabile su ampia scala, in quanto possono essere adattate a qualsiasi proteina di superficie.

Obiettivo

We are currently witnessing a revolution in cell therapies that are routed in decades of basic research in genetics, cell biology and immunology. A deep understanding of mammalian, and in particular immune, cells is currently being translated into highly efficient cell-based therapeutics. Technologic breakthroughs in genetic and genome engineering are further fueling the generation of customized, high precision therapies that are based on cells as “smart drugs”. For instance, reprogramming immune killer cells to recognize B cell leukemias resulted in unprecedented clinical responses in treatment-resistant and relapsed patients. However, currently only very few, highly selected patients benefit from these developments. A fundamental problem of today’s cell therapies is that transferred cells cannot be distinguished from host cells. We have developed “allele engineering”, a new technology that solves this challenge. Here, we outline how allele engineering will improve the safety and efficacy of cell therapies. We will 1) generate a non-viral, DNA-free safety/shielding switch 2) develop a radically new curative approach to acute myeloid leukemia 3) rationally design a safe allele engineering solution for human therapy and 4) use allele engineering as a curative therapy of scurfy syndrome, a lethal monogenic autoimmune disease. Allele engineering enables completely new treatment strategies and can be applied to any surface protein. Therefore, I anticipate that the results will have a major impact on the field.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

ERC-COG - Consolidator Grant

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) ERC-2018-COG

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Istituzione ospitante

UNIVERSITAT BASEL
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 184 859,00
Indirizzo
PETERSPLATZ 1
4051 Basel
Svizzera

Mostra sulla mappa

Regione
Schweiz/Suisse/Svizzera Nordwestschweiz Basel-Stadt
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 2 397 082,00

Beneficiari (2)

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