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Therapeutic Allele Engineering: A novel technology for cell therapy

Descrizione del progetto

Un’innovativa tecnologia di ingegnerizzazione di alleli per migliorare la sicurezza e l’efficacia delle terapie cellulari

La riprogrammazione delle cellule immunitarie killer per riconoscere le leucemie a cellule B ha determinato risposte cliniche senza precedenti nei casi resistenti alle terapie. Tuttavia, un problema fondamentale delle terapie cellulari odierne è il fatto di non poter distinguere le cellule trasferite dalle cellule dell’ospite nel corso della terapia. Il progetto TALE, finanziato dall’UE, mira a introdurre un’innovativa tecnologia di ingegnerizzazione di alleli per migliorare la sicurezza e l’efficacia delle terapie cellulari. L’obiettivo è sviluppare un interruttore di sicurezza senza DNA non virale e soluzioni di ingegnerizzazione di alleli per le terapie cellulari umane. Il progetto intende dimostrare la fattibilità e l’utilità di questo nuovo approccio per spingersi oltre le terapie per il cancro. Le nuove strategie di trattamento sono progettate per diventare una piattaforma applicabile su ampia scala, in quanto possono essere adattate a qualsiasi proteina di superficie.

Obiettivo

We are currently witnessing a revolution in cell therapies that are routed in decades of basic research in genetics, cell biology and immunology. A deep understanding of mammalian, and in particular immune, cells is currently being translated into highly efficient cell-based therapeutics. Technologic breakthroughs in genetic and genome engineering are further fueling the generation of customized, high precision therapies that are based on cells as “smart drugs”. For instance, reprogramming immune killer cells to recognize B cell leukemias resulted in unprecedented clinical responses in treatment-resistant and relapsed patients. However, currently only very few, highly selected patients benefit from these developments. A fundamental problem of today’s cell therapies is that transferred cells cannot be distinguished from host cells. We have developed “allele engineering”, a new technology that solves this challenge. Here, we outline how allele engineering will improve the safety and efficacy of cell therapies. We will 1) generate a non-viral, DNA-free safety/shielding switch 2) develop a radically new curative approach to acute myeloid leukemia 3) rationally design a safe allele engineering solution for human therapy and 4) use allele engineering as a curative therapy of scurfy syndrome, a lethal monogenic autoimmune disease. Allele engineering enables completely new treatment strategies and can be applied to any surface protein. Therefore, I anticipate that the results will have a major impact on the field.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

Parole chiave

Programma(i)

Argomento(i)

Meccanismo di finanziamento

ERC-COG - Consolidator Grant

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Invito a presentare proposte

(si apre in una nuova finestra) ERC-2018-COG

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Istituzione ospitante

UNIVERSITAT BASEL
Contributo netto dell'UE
€ 184 859,00
Indirizzo
PETERSPLATZ 1
4051 Basel
Svizzera
Regione
Schweiz/Suisse/Svizzera Nordwestschweiz Basel-Stadt
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale
€ 2 397 082,00

Beneficiari (2)