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Therapeutic Allele Engineering: A novel technology for cell therapy

Projektbeschreibung

Innovative Allel-Engineering-Technologie zur Verbesserung der Sicherheit und Wirksamkeit von Zelltherapien

Die Umprogrammierung von Immunkillerzellen zur Erkennung von B-Zell-Leukämien hat beispiellose klinische Reaktionen in behandlungsresistenten Fällen gebracht. Ein grundlegendes Problem der heutigen Zelltherapien ist es jedoch, dass übertragene Zellen und Wirtszellen im Verlauf der Behandlung nicht unterschieden werden können. Das EU-finanzierte Projekt TALE zielt darauf ab, eine neuartige Allel-Engineering-Technologie einzuführen, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Zelltherapien zu verbessern. Ziel ist die Entwicklung eines nicht-viralen DNA-freien Sicherheitsschalters sowie von Designer-Allel-Engineering-Lösungen für humane Zelltherapien. Das Projekt soll die Durchführbarkeit und den Nutzen dieses neuen Ansatzes über Krebstherapien hinaus demonstrieren. Die neuen Behandlungsstrategien sollen zu einer breit anwendbaren Plattform werden, da sie an jedes Oberflächenprotein angepasst werden können.

Ziel

We are currently witnessing a revolution in cell therapies that are routed in decades of basic research in genetics, cell biology and immunology. A deep understanding of mammalian, and in particular immune, cells is currently being translated into highly efficient cell-based therapeutics. Technologic breakthroughs in genetic and genome engineering are further fueling the generation of customized, high precision therapies that are based on cells as “smart drugs”. For instance, reprogramming immune killer cells to recognize B cell leukemias resulted in unprecedented clinical responses in treatment-resistant and relapsed patients. However, currently only very few, highly selected patients benefit from these developments. A fundamental problem of today’s cell therapies is that transferred cells cannot be distinguished from host cells. We have developed “allele engineering”, a new technology that solves this challenge. Here, we outline how allele engineering will improve the safety and efficacy of cell therapies. We will 1) generate a non-viral, DNA-free safety/shielding switch 2) develop a radically new curative approach to acute myeloid leukemia 3) rationally design a safe allele engineering solution for human therapy and 4) use allele engineering as a curative therapy of scurfy syndrome, a lethal monogenic autoimmune disease. Allele engineering enables completely new treatment strategies and can be applied to any surface protein. Therefore, I anticipate that the results will have a major impact on the field.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

Schlüsselbegriffe

Programm/Programme

Thema/Themen

Finanzierungsplan

ERC-COG - Consolidator Grant

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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

(öffnet in neuem Fenster) ERC-2018-COG

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Gastgebende Einrichtung

UNIVERSITAT BASEL
Netto-EU-Beitrag
€ 184 859,00
Adresse
PETERSPLATZ 1
4051 Basel
Schweiz
Region
Schweiz/Suisse/Svizzera Nordwestschweiz Basel-Stadt
Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten
€ 2 397 082,00

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