Descripción del proyecto
Administración de medicamentos «in situ» en el encéfalo para las enfermedades del sistema nervioso central
Los trastornos neurodegenerativos afectan a millones de personas en todo el mundo y tienen una enorme repercusión en sus familias. Sus tratamientos son limitados debido a la incapacidad de los fármacos de atravesar la barrera hematoencefálica y llegar a la población de células causante en el encéfalo. A fin de abordar dicho problema, en proyecto financiado con fondos europeos iProg se está desarrollando una plataforma clínicamente validada capaz de administrar fármacos a nivel local dentro del encéfalo con una exposición sistémica mínima. Mediante este dispositivo, sus investigadores llevarán a cabo un ensayo clínico a fin de administrar un nuevo tratamiento neurotrófico contra la degeneración frontotemporal, un tipo de demencia causada por mutaciones en el gen progranulina. Los resultados tendrán repercusiones importantes en el tratamiento de los trastornos neurodegenerativos.
Objetivo
Sinfonia Biotherapeutics is a high-tech biotechnology company. Our vision is to become a main driver in technology innovation for CNS medicine, where we lay the frame-work for entirely novel therapeutic concepts and solutions that combat the unmet medical need of severe CNS conditions, ultimately transforming patient lives.
We are developing targeted therapies for genetically defined CNS orphan indications that are built on a proprietary medical device – the Brain Repair Device - that overcome several of the existing challenges associated with the failing clinical development of drug candidates for neurodegenerative diseases today. The BRD is an implantable device that allows for the in situ production of our therapeutic biologics resulting in desired CNS exposure, while the systemic exposure of the therapeutic factor is negligible. We are developing a new generation of tailored biologics for genetically defined disease/patient populations that target the disease locally in the brain. With our therapies we are thus reaching the right patient, with the right treatment, in an efficacious and safe manner.
Through the SME Instrument, we will focus on further developing iProg, a novel neurotrophic therapy that restores progranulin levels in the brain of patients that suffer from frontotemporal degeneration due to mutations in the PGRN gene (FTD/PGRN), which results in lower progranulin production and is disease-causative. We will use the SME Instrument funding (Phase 1&2) to prepare and conduct PhaseI/IIa studies to explore the safety and detect the first signals of efficacy of iProg. If successful, the project will set new standards on the biologics for neurodegenerative disease market, paving a way to growth and new potential partnerships for Sinfonia. Our disease-modifying therapies have the potential to leverage an important framework for therapeutic development in neurodegenerative disorders in general and thereby to become real game changers in CNS medicine.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia descubrimiento de fármacos
- ciencias médicas y de la salud ciencias de la salud salud pública y medio ambiental
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología demencia alzheimer
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología esclerosis lateral amiotrófica
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.2.3. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Innovation In SMEs
PROGRAMA PRINCIPAL
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H2020-EU.3. - PRIORITY 'Societal challenges
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H2020-EU.2.1. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Leadership in enabling and industrial technologies
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
SME-1 - SME instrument phase 1
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
141 57 HUDDINGE
Suecia
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.