Descrizione del progetto
Somministrazione di farmaci in situ al cervello per le malattie dell’SNC
Le malattie neurodegenerative colpiscono milioni di persone in tutto il mondo e hanno forti ripercussioni sulle loro famiglie. I trattamenti sono limitati poiché le terapie non riescono ad attraversare la barriera ematoencefalica e a raggiungere la popolazione cellulare causa della patologia nel cervello. Per affrontare il problema, il progetto iProg, finanziato dall’UE, sta sviluppando una piattaforma convalidata clinicamente in grado di somministrare farmaci a livello locale all’interno del cervello con un’esposizione sistemica minima. Attraverso il dispositivo, i ricercatori si prepareranno a una sperimentazione clinica per fornire una nuova terapia neurotrofica contro la degenerazione frontotemporale, un tipo di demenza causato da mutazioni del gene progranulina. I risultati del progetto avranno importanti implicazioni per il trattamento delle malattie neurodegenerative.
Obiettivo
Sinfonia Biotherapeutics is a high-tech biotechnology company. Our vision is to become a main driver in technology innovation for CNS medicine, where we lay the frame-work for entirely novel therapeutic concepts and solutions that combat the unmet medical need of severe CNS conditions, ultimately transforming patient lives.
We are developing targeted therapies for genetically defined CNS orphan indications that are built on a proprietary medical device – the Brain Repair Device - that overcome several of the existing challenges associated with the failing clinical development of drug candidates for neurodegenerative diseases today. The BRD is an implantable device that allows for the in situ production of our therapeutic biologics resulting in desired CNS exposure, while the systemic exposure of the therapeutic factor is negligible. We are developing a new generation of tailored biologics for genetically defined disease/patient populations that target the disease locally in the brain. With our therapies we are thus reaching the right patient, with the right treatment, in an efficacious and safe manner.
Through the SME Instrument, we will focus on further developing iProg, a novel neurotrophic therapy that restores progranulin levels in the brain of patients that suffer from frontotemporal degeneration due to mutations in the PGRN gene (FTD/PGRN), which results in lower progranulin production and is disease-causative. We will use the SME Instrument funding (Phase 1&2) to prepare and conduct PhaseI/IIa studies to explore the safety and detect the first signals of efficacy of iProg. If successful, the project will set new standards on the biologics for neurodegenerative disease market, paving a way to growth and new potential partnerships for Sinfonia. Our disease-modifying therapies have the potential to leverage an important framework for therapeutic development in neurodegenerative disorders in general and thereby to become real game changers in CNS medicine.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- scienze mediche e della salutemedicina di basefarmacologia e farmaciascoperta di farmaci
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Programma(i)
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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H2020-SMEInst-2018-2020-1
Meccanismo di finanziamento
SME-1 - SME instrument phase 1Coordinatore
141 57 HUDDINGE
Svezia
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.