Projektbeschreibung
In-situ-Wirkstoffverabreichung ins Gehirn bei Erkrankungen des zentralen Nervensystems
Millionen Menschen weltweit sind von neurodegenerativen Krankheiten betroffen, die sich auch enorm auf ihre Familien auswirken. Behandlungen sind nur beschränkt möglich, da Therapeutika die Blut-Hirn-Schranke nicht überwinden können, um die verursachende Zellpopulation im Gehirn zu erreichen. Um dieses Problem zu lösen, entwickelt das EU-finanzierte Projekt iProg eine klinisch validierte Plattform, die Wirkstoffe lokal im Gehirn mit minimaler systemischer Exposition verabreichen kann. Mit diesem Gerät bereiten sich die Forschenden auf eine klinische Studie vor, um eine neuartige neurotrophe Behandlung für die frontotemporale Degenerierung, eine Art Demenz, die durch Mutationen im Gen Progranulin verursacht wird, zu testen. Die Ergebnisse werden wichtige Folgerungen für die Behandlungen von neurodegenerativen Krankheiten erlauben.
Ziel
Sinfonia Biotherapeutics is a high-tech biotechnology company. Our vision is to become a main driver in technology innovation for CNS medicine, where we lay the frame-work for entirely novel therapeutic concepts and solutions that combat the unmet medical need of severe CNS conditions, ultimately transforming patient lives.
We are developing targeted therapies for genetically defined CNS orphan indications that are built on a proprietary medical device – the Brain Repair Device - that overcome several of the existing challenges associated with the failing clinical development of drug candidates for neurodegenerative diseases today. The BRD is an implantable device that allows for the in situ production of our therapeutic biologics resulting in desired CNS exposure, while the systemic exposure of the therapeutic factor is negligible. We are developing a new generation of tailored biologics for genetically defined disease/patient populations that target the disease locally in the brain. With our therapies we are thus reaching the right patient, with the right treatment, in an efficacious and safe manner.
Through the SME Instrument, we will focus on further developing iProg, a novel neurotrophic therapy that restores progranulin levels in the brain of patients that suffer from frontotemporal degeneration due to mutations in the PGRN gene (FTD/PGRN), which results in lower progranulin production and is disease-causative. We will use the SME Instrument funding (Phase 1&2) to prepare and conduct PhaseI/IIa studies to explore the safety and detect the first signals of efficacy of iProg. If successful, the project will set new standards on the biologics for neurodegenerative disease market, paving a way to growth and new potential partnerships for Sinfonia. Our disease-modifying therapies have the potential to leverage an important framework for therapeutic development in neurodegenerative disorders in general and thereby to become real game changers in CNS medicine.
Wissenschaftliches Gebiet
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacydrug discovery
- medical and health scienceshealth sciencespublic health
- medical and health sciencesbasic medicineneurologydementiaalzheimer
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsmutation
- medical and health sciencesbasic medicineneurologyamyotrophic lateral sclerosis
Programm/Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenUnterauftrag
H2020-SMEInst-2018-2020-1
Finanzierungsplan
SME-1 - SME instrument phase 1Koordinator
141 57 HUDDINGE
Schweden
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).