CORDIS fournit des liens vers les livrables publics et les publications des projets HORIZON.
Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .
Livrables
Behavioural outcomes of Dp140 restoration in mdx52 using direct AON brain injection or AAVU7.
Behaviour: Dp71 restoration (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Behavioural outcome of Dp71 restoration using AAV in Dp71-null and mdx3cv.
Mdx intellectual defects (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Motor emotional and learning deficits shared or unique to the different mouse models
Differences between mouse models (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Executive dysfunctions shared or unique to the different mouse models
Transcriptional changes in dystrophin absence (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Characterization of transcriptional changes related to the loss of specific dystrophin isoforms.
First study approvals package (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)First study subject approvals package (prior to enrolment of first study subject). (i) Final version of study protocol as submitted to regulators/ethics committee(s), (ii) Registration number of clinical study in a WHO-or ICMJE- approved registry (with the possibility to post results), (iii) Approvals (ethics committees and national competent authority if applicable) required for invitation/enrolment of first subject in at least one clinical centre.
Communication, Dissemination and Exploitation plan (first release) (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)First release of the Communication, Dissemination and Exploitation Plan.
Neurobehavioural definition (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Definition of the neurobehavioural co-morbidities of the 180 DMD and 90 BMD patients belonging to the 3 different genotype categories.
Genotype/phenotype correlations in mice (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Genotype/ phenotype correlation in two mdx mouse models
First study subject approvals package (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)First study subject approvals package' (prior to enrolment of first study subject). (i) Final version of study protocol as submitted to regulators/ethics committee(s), (ii) Registration number of clinical study in a WHO-or ICMJE- approved registry (with the possibility to post results), (iii) Approvals (ethics committees and national competent authority if applicable) required for invitation/enrolment of first subject in at least one clinical centre.
Questionnaire definition (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Definition of a questionnaire that will be distributed via UPPMD to national advocacy groups and registries
Mdx5cv validation (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Validation of the mdx5cv mouse model
Report on a status of posting results (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Report on status of posting results in the study registry(s) – For each clinical study, a report on the status of posting results in the study registry(s) must be submitted as a deliverable, including timelines if/when final posting of results is scheduled after end of funding period.We will post the result of the brain MRI studies, which will include the brain structure, perfusion and structural connectivity in DMD and BMD patients by month 53.
Dystrophin protein complex characterisation (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Characterisation of dystrophin protein complexes in different brain regions from normal mouse brains
Mouse robust phenotypes (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Duplication of robust phenotypes selected for WP4 in the different mouse models.
Behaviour: Dp427 restoration (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Behavioural outcome of Dp427 restoration using direct AON brain injection or AAV-U7 in the mdx52.
Gene and proteomic knowledge map (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Knowledge map of gene and proteomic changes associated with comorbidities in other than DMDBMD
Genotype/phenotype correlations in DMD/BMD brains (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Genotype / phenotype correlations for brain structure, perfusion, functional connectivity in DMD and BMD patients
Post-natal brain restoration therapy (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Effect of post-natal dystrophin restoration therapy.
Comorbidity ‘supercluster' formation (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Formation of brain comorbidity supercluster and clinical trial advisory group on brain comorbidities
Mouse comorbidities (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Comorbidities shared or unique to the different mouse models
Brain transcriptional changes (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Characterization of transcriptional changes in different brain regions of mouse models lacking different dystrophin isoforms
Behaviour: Dp427 or Dp127+Dp140 restoration (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Behavioural outcome of Dp427 or Dp127+Dp140 restoration in mdx52 using systemically administered new generations of AONs (tcDNA ).
WP5 - Midterm recruitment report (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Midterm recruitment report Report for each clinical study to be scheduled for the point when 50 of the study population is expected to have been recruited
Report on status of posting results (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Report on status of posting results in the study registry(s) – For each clinical study, a report on the status of posting results in the study registry(s) must be submitted as a deliverable, including timelines if/when final posting of results is scheduled after end of funding period. The end of the clinical deep phenotyping including the neurobehavioural and neurocognitive profile of the DMD and BMD patients will be delivered at month 47.
Neurocognitive profile definition (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Definition of the neurocognitive profile of the 180 DMD patients and 90 BMD patients belonging to the 3 genotype categories.
Overlapping features related to co-morbidities (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)List of the overlapping features related to the co-morbidities identified in both DMD/BMD and in other disorders.
Omics datasets (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Generation of proteomics and transcriptomics datasets to be used in WP7 to identify molecular networks related to cognition and emotional responses that are associated with dystrophin.
Dystrophin isoform localisation: mice (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Characterisation of dystrophin isoform localisation in different brain regions from normal mouse brains.
Questionnaire on comorbidities to families (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Questionnaire to families to ascertain severity of comorbidities
Prediction outcomes for different therapies (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Outcome prediction for different dystrophin therapies
Dystrophin isoform localisation:humans (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Characterisation of dystrophin isoform localisation in different brain regions from normal human brains
Protocol optimisation (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Optimization of the neurocognitive and neurobehavioural protocols to be used in the study
Communication, Dissemination and Exploitation plan (second release) (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Second release of the Communication, Dissemination and Exploitation Plan.
Factors responsible for behavioural changes (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)List of factors responsible for the behavioural observation in mouse and man.
WP6 - Midterm recruitment report (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Midterm recruitment report Report for each clinical study to be scheduled for the point when 50 of the study population is expected to have been recruited
Communication, Dissemination and Exploitation plan (final release) (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)Final release of the Communication, Dissemination and Exploitation Plan.
The project website will be formally delivered in month 4, carrying general information about BIND and the planned public deliverables; it will then be updated at regular intervals, to report on activities, events, major achievements and to provide access to public deliverables.
Publications
Auteurs:
Mary Chesshyre, Deborah Ridout, Yasumasa Hashimoto, Yoko Ookubo, Silvia Torelli, Kate Maresh, Valeria Ricotti, Lianne Abbott, Vandana Ayyar Gupta, Marion Main, Giulia Ferrari, Anna Kowala, Yung-Yao Lin, Francesco Saverio Tedesco, Mariacristina Scoto, Giovanni Baranello, Adnan Manzur, Yoshitsugu Aoki, Francesco Muntoni
Publié dans:
Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle, 2022, ISSN 2190-5991
Éditeur:
Springer Verlag
DOI:
10.1002/jcsm.12914
Auteurs:
A. Saoudi, S. Barberat, O. Le Coz, O. Vacca, M. Doisy Caquant, Tensorer, E. Sliwinski, L. Garcia, F. Muntoni, C. Vaillend and A. Goyenvalle
Publié dans:
Molecular Therapy Nucelic Acids, 2023, ISSN 2162-2531
Éditeur:
Nature Publishing Group
DOI:
10.1016/j.omtn.2023.03.009
Auteurs:
Rachel E. Trimmer, William P.L. Mandy, Francesco Muntoni, Kate E. Maresh
Publié dans:
Neuromuscular Disorders, 2024, ISSN 0960-8966
Éditeur:
Elsevier BV
DOI:
10.1016/j.nmd.2023.12.002
Auteurs:
F. Zarrouki, S. Goutal, O. Vacca, L. Garcia, N. Tournier, A. Goyenvalle, and C. Vaillend
Publié dans:
International Journal of Molecular Sciences, 2022, ISSN 1422-0067
Éditeur:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/ijms232012617
Auteurs:
Saba Gharibi, Cyrille Vaillend, Angus Lindsay
Publié dans:
Progress in Neurobiology, 2024, ISSN 0301-0082
Éditeur:
Pergamon Press Ltd.
DOI:
10.1016/j.pneurobio.2024.102590
Auteurs:
M. Van Putten, M. Verhaeg, L. van der Pijl, D. van de Vijver, C. Tanganyika-de Winter, T. Stan, A. Aartsma-Rus
Publié dans:
Neuromuscular Disorders, Numéro 43, 2024, Page(s) 104441.492, ISSN 0960-8966
Éditeur:
Elsevier BV
DOI:
10.1016/j.nmd.2024.07.501
Auteurs:
Jos Hendriksen, Pien Weerkamp, Ruben Miranda, Anna Kolesnik, Daniela Chieffo, David Skuse, Elizabeth Vroom, Chloe Geagan, Francesco Muntoni, Eugenio Mercuri
Publié dans:
Neuromuscular Disorders, Numéro 44, 2024, Page(s) 104452, ISSN 0960-8966
Éditeur:
Elsevier BV
DOI:
10.1016/j.nmd.2024.104452
Auteurs:
Francesco Muntoni and Mary Chessyre (UCL)
Publié dans:
Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle, 2022, ISSN 2190-6009
Éditeur:
Wiley
DOI:
10.1002/jcsm.12914
Auteurs:
Cyrille Vaillend, A. Saoudi, F. Zarrouki, C. Sebrié, C. Izabelle, A. Goyenvalle, C. Vaillend
Publié dans:
Disease Models and Mechanisms, 2021, ISSN 1754-8411
Éditeur:
The company of Biologists
DOI:
10.1242/dmm.049028
Auteurs:
Ophélie Vacca, Faouzi Zarrouki, Charlotte Izabelle, Mehdi Belmaati Cherkaoui, Alvaro Rendon, Deniz Dalkara, Cyrille Vaillend
Publié dans:
Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Éditeur:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/cells13080718
Auteurs:
P. Weerkamp, E. Mol, D. Sweere, D. Schrans, R. J. Vermeulen, S. Klinkenberg, P. Hurks and J. Hendriksen
Publié dans:
Brain Sciences, 2022, ISSN 2076-3425
Éditeur:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/brainsci12111544
Auteurs:
Kate Maresh,Andriani Papageorgiou,
Deborah Ridout,
Neil Harrison,
William Mandy,
David Skuse,
Francesco Muntoni
Publié dans:
Plos one, 2022, ISSN 1932-6203
Éditeur:
Public Library of Science
DOI:
10.1371/journal.pone.0264091
Auteurs:
Mathilde Doisy, Ophélie Vacca, Claire Fergus, Talia Gileadi, Minou Verhaeg, Amel Saoudi, Thomas Tensorer, Luis Garcia, Vincent P Kelly, Federica Montanaro, Jennifer E Morgan, Maaike van Putten, Annemieke Aartsma-Rus , Cyrille Vaillend, Francesco Muntoni, Aurélie Goyenvalle
Publié dans:
Biomedicines, 2024, ISSN 2227-9059
Éditeur:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/biomedicines11123243
Auteurs:
P. Weerkamp, P. Collin, R. Maas, R. J. Vermeulen, S. Klinkenberg, J. Hendriksen
Publié dans:
Neuromuscular Disorders, 2022, ISSN 1873-2364
Éditeur:
Elsevier
DOI:
10.1016/j.nmd.2021.10.008
Auteurs:
Pien Weerkamp, Daniela Chieffo, Philippe Collin, Federica Moriconi, Andriani Papageorgiou, Isabella Vainieri, Ruben Miranda, Catherine Hankinson, Asmus Vogel, Sarah Poncet, Catherine Moss, Francesco Muntoni, Eugenio Mercuri, Jos Hendriksen
Publié dans:
European Journal of Paediatric Neurology, 2023, ISSN 1090-3798
Éditeur:
W. B. Saunders Co., Ltd.
DOI:
10.1016/j.ejpn.2023.06.007
Auteurs:
Daniela P R Chieffo, Federica Moriconi, Marika Pane, Simona Lucibello, Elisabetta Ferraroli, Giulia Norcia, Martina Ricci, Anna Capasso, Gianpaolo Cicala, Bianca Buchignani , Giorgia Coratti, Costanza Cutrona, Monia Pelizzari, Claudia Brogna, Jos G M Hendriksen, Francesco Muntoni, Eugenio Mercuri
Publié dans:
Journal of Clinical Medicine, 2023, ISSN 2077-0383
Éditeur:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/jcm12020403
Auteurs:
A. Saoudi, C. Fergu, T. Gileadi, F. Montanaro, JE Morgan, V. Kelly, T. Tensorer, L. Garcia, C. Vaillend, F. Muntoni and A. Goyenvalle
Publié dans:
Cells, 2023, ISSN 2073-4409
Éditeur:
MDPI
DOI:
10.3390/cells12060908
Auteurs:
Rubén Miranda, Léa Ceschi, Delphine Le Verger, Flora Nagapin, Jean-Marc Edeline, Rémi Chaussenot, Cyrille Vaillend
Publié dans:
Behavioral and Brain Functions, Numéro 20, 2024, Page(s) https://behavioralandbrainfunctions.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12993-024-00246-x, ISSN 1744-9081
Éditeur:
BioMed Central
DOI:
10.1186/s12993-024-00246-x
Auteurs:
Mathilde Doisy, Ophélie Vacca, Claire Fergus, Talia Gileadi, Minou Verhaeg, Amel Saoudi, Thomas Tensorer, Luis Garcia, Vincent P Kelly, Federica Montanaro, Jennifer E Morgan, Maaike van Putten, Annemieke Aartsma-Rus , Cyrille Vaillend, Francesco Muntoni, Aurélie Goyenvalle
Publié dans:
Biomedicines, 2023, ISSN 2227-9059
Éditeur:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/biomedicines11123243
Auteurs:
Language Development in Preschool Duchenne Muscular Dystrophy Boys
Publié dans:
Brain Sciences, 2022, ISSN 2076-3425
Éditeur:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/brainsci12091252
Auteurs:
Faouzi Zarrouki
Karima Relizani Flavien Bizot
Thomas Tensorer
Luis Garcia
Cyrille Vaillend
Aurélie Goyenvalle
Publié dans:
Ann Neurol., 2022, ISSN 0364-5134
Éditeur:
John Wiley & Sons Inc.
DOI:
10.1002/ana.26409
Auteurs:
Hashimoto Y, Kuniishi H, Sakai K, Fukushima Y, Du X, Yamashiro K, Hori K, Motohashi N, Imamura M, Hoshino M, Yamada M, Araki T, Sakagami H, Takeda S, Itaka K, Ichinohe N, Muntoni F, Sekiguchi M, Aoki Y.
Publié dans:
Prog Neurobiol., 2021, ISSN 0301-0082
Éditeur:
Pergamon Press Ltd.
DOI:
10.1016/j.pneurobio.2022.102288
Auteurs:
Pablo Perdomo-Quinteiro, Sergiu Sisminiuc, Paraskevi Sakellariou, Marco Roos, Pietro Spitali, Núria Queralt-Rosinach
Publié dans:
SWAT4HCLS 2023: The 14th International Conference on Semantic Web Applications and Tools for Health Care and Life Sciences, 2023, ISSN 1613-0073
Éditeur:
CEUR Workshop Proceedings
Auteurs:
Kate Maresh, Andriani Papageorgiou, Deborah Ridout, Neil A Harrison, William Mandy, David Skuse, Francesco Muntoni
Publié dans:
Research Article (peer reviewed), 2022, ISSN 1460-2156
Éditeur:
Oxford University Press
DOI:
10.1093/brain/awac048
Auteurs:
Minou Verhaeg, Lizette van der Pijl, Luna Mastenbroek, Esmee van der Linde, Angel van Uffelen, Urani Leka, Tiberiu Stan, Maaike van Putten, Luciano Censoni
Publié dans:
2024
Éditeur:
SWEBAGS
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