CORDIS oferuje możliwość skorzystania z odnośników do publicznie dostępnych publikacji i rezultatów projektów realizowanych w ramach programów ramowych HORYZONT.
Odnośniki do rezultatów i publikacji związanych z poszczególnymi projektami 7PR, a także odnośniki do niektórych konkretnych kategorii wyników, takich jak zbiory danych i oprogramowanie, są dynamicznie pobierane z systemu OpenAIRE .
Rezultaty
Behavioural outcomes of Dp140 restoration in mdx52 using direct AON brain injection or AAVU7.
Behaviour: Dp71 restoration (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Behavioural outcome of Dp71 restoration using AAV in Dp71-null and mdx3cv.
Mdx intellectual defects (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Motor emotional and learning deficits shared or unique to the different mouse models
Differences between mouse models (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Executive dysfunctions shared or unique to the different mouse models
Transcriptional changes in dystrophin absence (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Characterization of transcriptional changes related to the loss of specific dystrophin isoforms.
First study approvals package (odnośnik otworzy się w nowym oknie)First study subject approvals package (prior to enrolment of first study subject). (i) Final version of study protocol as submitted to regulators/ethics committee(s), (ii) Registration number of clinical study in a WHO-or ICMJE- approved registry (with the possibility to post results), (iii) Approvals (ethics committees and national competent authority if applicable) required for invitation/enrolment of first subject in at least one clinical centre.
Communication, Dissemination and Exploitation plan (first release) (odnośnik otworzy się w nowym oknie)First release of the Communication, Dissemination and Exploitation Plan.
Neurobehavioural definition (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Definition of the neurobehavioural co-morbidities of the 180 DMD and 90 BMD patients belonging to the 3 different genotype categories.
Genotype/phenotype correlations in mice (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Genotype/ phenotype correlation in two mdx mouse models
First study subject approvals package (odnośnik otworzy się w nowym oknie)First study subject approvals package' (prior to enrolment of first study subject). (i) Final version of study protocol as submitted to regulators/ethics committee(s), (ii) Registration number of clinical study in a WHO-or ICMJE- approved registry (with the possibility to post results), (iii) Approvals (ethics committees and national competent authority if applicable) required for invitation/enrolment of first subject in at least one clinical centre.
Questionnaire definition (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Definition of a questionnaire that will be distributed via UPPMD to national advocacy groups and registries
Mdx5cv validation (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Validation of the mdx5cv mouse model
Report on a status of posting results (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Report on status of posting results in the study registry(s) – For each clinical study, a report on the status of posting results in the study registry(s) must be submitted as a deliverable, including timelines if/when final posting of results is scheduled after end of funding period.We will post the result of the brain MRI studies, which will include the brain structure, perfusion and structural connectivity in DMD and BMD patients by month 53.
Dystrophin protein complex characterisation (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Characterisation of dystrophin protein complexes in different brain regions from normal mouse brains
Mouse robust phenotypes (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Duplication of robust phenotypes selected for WP4 in the different mouse models.
Behaviour: Dp427 restoration (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Behavioural outcome of Dp427 restoration using direct AON brain injection or AAV-U7 in the mdx52.
Gene and proteomic knowledge map (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Knowledge map of gene and proteomic changes associated with comorbidities in other than DMDBMD
Genotype/phenotype correlations in DMD/BMD brains (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Genotype / phenotype correlations for brain structure, perfusion, functional connectivity in DMD and BMD patients
Post-natal brain restoration therapy (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Effect of post-natal dystrophin restoration therapy.
Comorbidity ‘supercluster' formation (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Formation of brain comorbidity supercluster and clinical trial advisory group on brain comorbidities
Mouse comorbidities (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Comorbidities shared or unique to the different mouse models
Brain transcriptional changes (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Characterization of transcriptional changes in different brain regions of mouse models lacking different dystrophin isoforms
Behaviour: Dp427 or Dp127+Dp140 restoration (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Behavioural outcome of Dp427 or Dp127+Dp140 restoration in mdx52 using systemically administered new generations of AONs (tcDNA ).
WP5 - Midterm recruitment report (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Midterm recruitment report Report for each clinical study to be scheduled for the point when 50 of the study population is expected to have been recruited
Report on status of posting results (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Report on status of posting results in the study registry(s) – For each clinical study, a report on the status of posting results in the study registry(s) must be submitted as a deliverable, including timelines if/when final posting of results is scheduled after end of funding period. The end of the clinical deep phenotyping including the neurobehavioural and neurocognitive profile of the DMD and BMD patients will be delivered at month 47.
Neurocognitive profile definition (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Definition of the neurocognitive profile of the 180 DMD patients and 90 BMD patients belonging to the 3 genotype categories.
Overlapping features related to co-morbidities (odnośnik otworzy się w nowym oknie)List of the overlapping features related to the co-morbidities identified in both DMD/BMD and in other disorders.
Omics datasets (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Generation of proteomics and transcriptomics datasets to be used in WP7 to identify molecular networks related to cognition and emotional responses that are associated with dystrophin.
Dystrophin isoform localisation: mice (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Characterisation of dystrophin isoform localisation in different brain regions from normal mouse brains.
Questionnaire on comorbidities to families (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Questionnaire to families to ascertain severity of comorbidities
Prediction outcomes for different therapies (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Outcome prediction for different dystrophin therapies
Dystrophin isoform localisation:humans (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Characterisation of dystrophin isoform localisation in different brain regions from normal human brains
Protocol optimisation (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Optimization of the neurocognitive and neurobehavioural protocols to be used in the study
Communication, Dissemination and Exploitation plan (second release) (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Second release of the Communication, Dissemination and Exploitation Plan.
Factors responsible for behavioural changes (odnośnik otworzy się w nowym oknie)List of factors responsible for the behavioural observation in mouse and man.
WP6 - Midterm recruitment report (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Midterm recruitment report Report for each clinical study to be scheduled for the point when 50 of the study population is expected to have been recruited
Communication, Dissemination and Exploitation plan (final release) (odnośnik otworzy się w nowym oknie)Final release of the Communication, Dissemination and Exploitation Plan.
The project website will be formally delivered in month 4, carrying general information about BIND and the planned public deliverables; it will then be updated at regular intervals, to report on activities, events, major achievements and to provide access to public deliverables.
Publikacje
Autorzy:
Mary Chesshyre, Deborah Ridout, Yasumasa Hashimoto, Yoko Ookubo, Silvia Torelli, Kate Maresh, Valeria Ricotti, Lianne Abbott, Vandana Ayyar Gupta, Marion Main, Giulia Ferrari, Anna Kowala, Yung-Yao Lin, Francesco Saverio Tedesco, Mariacristina Scoto, Giovanni Baranello, Adnan Manzur, Yoshitsugu Aoki, Francesco Muntoni
Opublikowane w:
Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle, 2022, ISSN 2190-5991
Wydawca:
Springer Verlag
DOI:
10.1002/jcsm.12914
Autorzy:
A. Saoudi, S. Barberat, O. Le Coz, O. Vacca, M. Doisy Caquant, Tensorer, E. Sliwinski, L. Garcia, F. Muntoni, C. Vaillend and A. Goyenvalle
Opublikowane w:
Molecular Therapy Nucelic Acids, 2023, ISSN 2162-2531
Wydawca:
Nature Publishing Group
DOI:
10.1016/j.omtn.2023.03.009
Autorzy:
Rachel E. Trimmer, William P.L. Mandy, Francesco Muntoni, Kate E. Maresh
Opublikowane w:
Neuromuscular Disorders, 2024, ISSN 0960-8966
Wydawca:
Elsevier BV
DOI:
10.1016/j.nmd.2023.12.002
Autorzy:
F. Zarrouki, S. Goutal, O. Vacca, L. Garcia, N. Tournier, A. Goyenvalle, and C. Vaillend
Opublikowane w:
International Journal of Molecular Sciences, 2022, ISSN 1422-0067
Wydawca:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/ijms232012617
Autorzy:
Saba Gharibi, Cyrille Vaillend, Angus Lindsay
Opublikowane w:
Progress in Neurobiology, 2024, ISSN 0301-0082
Wydawca:
Pergamon Press Ltd.
DOI:
10.1016/j.pneurobio.2024.102590
Autorzy:
M. Van Putten, M. Verhaeg, L. van der Pijl, D. van de Vijver, C. Tanganyika-de Winter, T. Stan, A. Aartsma-Rus
Opublikowane w:
Neuromuscular Disorders, Numer 43, 2024, Strona(/y) 104441.492, ISSN 0960-8966
Wydawca:
Elsevier BV
DOI:
10.1016/j.nmd.2024.07.501
Autorzy:
Jos Hendriksen, Pien Weerkamp, Ruben Miranda, Anna Kolesnik, Daniela Chieffo, David Skuse, Elizabeth Vroom, Chloe Geagan, Francesco Muntoni, Eugenio Mercuri
Opublikowane w:
Neuromuscular Disorders, Numer 44, 2024, Strona(/y) 104452, ISSN 0960-8966
Wydawca:
Elsevier BV
DOI:
10.1016/j.nmd.2024.104452
Autorzy:
Francesco Muntoni and Mary Chessyre (UCL)
Opublikowane w:
Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle, 2022, ISSN 2190-6009
Wydawca:
Wiley
DOI:
10.1002/jcsm.12914
Autorzy:
Cyrille Vaillend, A. Saoudi, F. Zarrouki, C. Sebrié, C. Izabelle, A. Goyenvalle, C. Vaillend
Opublikowane w:
Disease Models and Mechanisms, 2021, ISSN 1754-8411
Wydawca:
The company of Biologists
DOI:
10.1242/dmm.049028
Autorzy:
Ophélie Vacca, Faouzi Zarrouki, Charlotte Izabelle, Mehdi Belmaati Cherkaoui, Alvaro Rendon, Deniz Dalkara, Cyrille Vaillend
Opublikowane w:
Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Wydawca:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/cells13080718
Autorzy:
P. Weerkamp, E. Mol, D. Sweere, D. Schrans, R. J. Vermeulen, S. Klinkenberg, P. Hurks and J. Hendriksen
Opublikowane w:
Brain Sciences, 2022, ISSN 2076-3425
Wydawca:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/brainsci12111544
Autorzy:
Kate Maresh,Andriani Papageorgiou,
Deborah Ridout,
Neil Harrison,
William Mandy,
David Skuse,
Francesco Muntoni
Opublikowane w:
Plos one, 2022, ISSN 1932-6203
Wydawca:
Public Library of Science
DOI:
10.1371/journal.pone.0264091
Autorzy:
Mathilde Doisy, Ophélie Vacca, Claire Fergus, Talia Gileadi, Minou Verhaeg, Amel Saoudi, Thomas Tensorer, Luis Garcia, Vincent P Kelly, Federica Montanaro, Jennifer E Morgan, Maaike van Putten, Annemieke Aartsma-Rus , Cyrille Vaillend, Francesco Muntoni, Aurélie Goyenvalle
Opublikowane w:
Biomedicines, 2024, ISSN 2227-9059
Wydawca:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/biomedicines11123243
Autorzy:
P. Weerkamp, P. Collin, R. Maas, R. J. Vermeulen, S. Klinkenberg, J. Hendriksen
Opublikowane w:
Neuromuscular Disorders, 2022, ISSN 1873-2364
Wydawca:
Elsevier
DOI:
10.1016/j.nmd.2021.10.008
Autorzy:
Pien Weerkamp, Daniela Chieffo, Philippe Collin, Federica Moriconi, Andriani Papageorgiou, Isabella Vainieri, Ruben Miranda, Catherine Hankinson, Asmus Vogel, Sarah Poncet, Catherine Moss, Francesco Muntoni, Eugenio Mercuri, Jos Hendriksen
Opublikowane w:
European Journal of Paediatric Neurology, 2023, ISSN 1090-3798
Wydawca:
W. B. Saunders Co., Ltd.
DOI:
10.1016/j.ejpn.2023.06.007
Autorzy:
Daniela P R Chieffo, Federica Moriconi, Marika Pane, Simona Lucibello, Elisabetta Ferraroli, Giulia Norcia, Martina Ricci, Anna Capasso, Gianpaolo Cicala, Bianca Buchignani , Giorgia Coratti, Costanza Cutrona, Monia Pelizzari, Claudia Brogna, Jos G M Hendriksen, Francesco Muntoni, Eugenio Mercuri
Opublikowane w:
Journal of Clinical Medicine, 2023, ISSN 2077-0383
Wydawca:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/jcm12020403
Autorzy:
A. Saoudi, C. Fergu, T. Gileadi, F. Montanaro, JE Morgan, V. Kelly, T. Tensorer, L. Garcia, C. Vaillend, F. Muntoni and A. Goyenvalle
Opublikowane w:
Cells, 2023, ISSN 2073-4409
Wydawca:
MDPI
DOI:
10.3390/cells12060908
Autorzy:
Rubén Miranda, Léa Ceschi, Delphine Le Verger, Flora Nagapin, Jean-Marc Edeline, Rémi Chaussenot, Cyrille Vaillend
Opublikowane w:
Behavioral and Brain Functions, Numer 20, 2024, Strona(/y) https://behavioralandbrainfunctions.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12993-024-00246-x, ISSN 1744-9081
Wydawca:
BioMed Central
DOI:
10.1186/s12993-024-00246-x
Autorzy:
Mathilde Doisy, Ophélie Vacca, Claire Fergus, Talia Gileadi, Minou Verhaeg, Amel Saoudi, Thomas Tensorer, Luis Garcia, Vincent P Kelly, Federica Montanaro, Jennifer E Morgan, Maaike van Putten, Annemieke Aartsma-Rus , Cyrille Vaillend, Francesco Muntoni, Aurélie Goyenvalle
Opublikowane w:
Biomedicines, 2023, ISSN 2227-9059
Wydawca:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/biomedicines11123243
Autorzy:
Language Development in Preschool Duchenne Muscular Dystrophy Boys
Opublikowane w:
Brain Sciences, 2022, ISSN 2076-3425
Wydawca:
Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI:
10.3390/brainsci12091252
Autorzy:
Faouzi Zarrouki
Karima Relizani Flavien Bizot
Thomas Tensorer
Luis Garcia
Cyrille Vaillend
Aurélie Goyenvalle
Opublikowane w:
Ann Neurol., 2022, ISSN 0364-5134
Wydawca:
John Wiley & Sons Inc.
DOI:
10.1002/ana.26409
Autorzy:
Hashimoto Y, Kuniishi H, Sakai K, Fukushima Y, Du X, Yamashiro K, Hori K, Motohashi N, Imamura M, Hoshino M, Yamada M, Araki T, Sakagami H, Takeda S, Itaka K, Ichinohe N, Muntoni F, Sekiguchi M, Aoki Y.
Opublikowane w:
Prog Neurobiol., 2021, ISSN 0301-0082
Wydawca:
Pergamon Press Ltd.
DOI:
10.1016/j.pneurobio.2022.102288
Autorzy:
Pablo Perdomo-Quinteiro, Sergiu Sisminiuc, Paraskevi Sakellariou, Marco Roos, Pietro Spitali, Núria Queralt-Rosinach
Opublikowane w:
SWAT4HCLS 2023: The 14th International Conference on Semantic Web Applications and Tools for Health Care and Life Sciences, 2023, ISSN 1613-0073
Wydawca:
CEUR Workshop Proceedings
Autorzy:
Kate Maresh, Andriani Papageorgiou, Deborah Ridout, Neil A Harrison, William Mandy, David Skuse, Francesco Muntoni
Opublikowane w:
Research Article (peer reviewed), 2022, ISSN 1460-2156
Wydawca:
Oxford University Press
DOI:
10.1093/brain/awac048
Autorzy:
Minou Verhaeg, Lizette van der Pijl, Luna Mastenbroek, Esmee van der Linde, Angel van Uffelen, Urani Leka, Tiberiu Stan, Maaike van Putten, Luciano Censoni
Opublikowane w:
2024
Wydawca:
SWEBAGS
Wyszukiwanie danych OpenAIRE...
Podczas wyszukiwania danych OpenAIRE wystąpił błąd
Brak wyników