Descripción del proyecto
Reducción de las lagunas de investigación sobre el autismo
El autismo, diagnosticado antes de los tres años a partir de señales conductuales, es un importante trastorno multifactorial del neurodesarrollo que afecta a uno de cada cien nacimientos en todo el mundo. No existe cura y además se carece de un enfoque universal para gestionar el autismo. El proyecto THERAUTISM, financiado con fondos europeos, intentará reducir la laguna de investigación sobre el autismo para revelar las disfunciones moleculares y celulares habituales subyacentes a las conductas relacionadas con el autismo. Además, investigará la posibilidad de utilizar un vector de terapia génica seguro; tras tener en cuenta las propiedades de una nueva función proteica para recuperar esta nueva diana y salvar los déficits sociales en distintos modelos de autismo. El objetivo es validar nuevas dianas terapéuticas moleculares.
Objetivo
Autism is the major neurodevelopmental health public issue, affecting 1/100 child births worldwide. These disorders are diagnosed before the age of 3, based on behavioural cues: deficits in social interaction and communication as well as stereotyped and restrained behaviours. There is no medication to improve this condition. Most recent molecular targets identified within narrow frameworks (unspecific molecule, single tissue targeted, single disease model used) have failed in clinical trials. My first objective aims at thwarting this autism research gap, unravelling the common molecular and cellular dysfunctions underlying autism-related behaviours across several preclinical models and neuronal circuits. In particular, setting up translatomic analyses in these paradigms will identify and validate new molecular therapeutic targets. I recently deciphered one such molecular substrate, involving the loss of oxytocin transcripts in oxytocinergic axon terminals thus demonstrating the feasibility of this global approach. The second major objective of my project is to hijack the properties of a newly identified protein function to restore this new target and rescue social deficits in different preclinical models of autism. This would yield a novel and safe gene therapy vector which has never been explored before. Altogether, my research project will deliver strategic resources to the scientific and medical communities that will spur the development of new treatment options for autistic patients.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas neurobiología
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
ERC-STG - Starting Grant
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2019-STG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
75794 PARIS
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.