Descrizione del progetto
Ridurre il divario nella ricerca sull’autismo
Diagnosticato prima dei 3 anni in base a segnali comportamentali, l’autismo è un grave disturbo del neurosviluppo di tipo multifattoriale, che colpisce 1 bambino su 100 in tutto il mondo. Non è nota una cura e, per di più, non esiste un approccio universale alla gestione dell’autismo. Il progetto THERAUTISM, finanziato dall’UE, mirerà a ridurre il divario nella ricerca sull’autismo per esporre le comuni disfunzioni molecolari e cellulari alla base dei comportamenti correlati all’autismo. Indagherà anche sulla possibilità di un vettore sicuro di terapia genica, dopo aver preso in considerazione le proprietà di una nuova funzione proteica per ripristinare questo nuovo obiettivo e salvare i deficit sociali in diversi modelli preclinici di autismo. L’obiettivo è quello di convalidare nuovi target terapeutici molecolari.
Obiettivo
Autism is the major neurodevelopmental health public issue, affecting 1/100 child births worldwide. These disorders are diagnosed before the age of 3, based on behavioural cues: deficits in social interaction and communication as well as stereotyped and restrained behaviours. There is no medication to improve this condition. Most recent molecular targets identified within narrow frameworks (unspecific molecule, single tissue targeted, single disease model used) have failed in clinical trials. My first objective aims at thwarting this autism research gap, unravelling the common molecular and cellular dysfunctions underlying autism-related behaviours across several preclinical models and neuronal circuits. In particular, setting up translatomic analyses in these paradigms will identify and validate new molecular therapeutic targets. I recently deciphered one such molecular substrate, involving the loss of oxytocin transcripts in oxytocinergic axon terminals thus demonstrating the feasibility of this global approach. The second major objective of my project is to hijack the properties of a newly identified protein function to restore this new target and rescue social deficits in different preclinical models of autism. This would yield a novel and safe gene therapy vector which has never been explored before. Altogether, my research project will deliver strategic resources to the scientific and medical communities that will spur the development of new treatment options for autistic patients.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP.
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Parole chiave
Programma(i)
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
ERC-STG - Starting GrantIstituzione ospitante
75794 Paris
Francia