Projektbeschreibung
In der Forschung über Autismus Lücken schließen
Autismus, der in der Regel vor dem dritten Lebensjahr auf Grundlage von Verhaltenshinweisen diagnostiziert wird, ist eine bedeutende multifaktorielle Störung der Entwicklung des Nervensystems, von der weltweit eins von einhundert neugeborenen Kindern betroffen ist. Es gibt weder Heilung und noch einen einheitlichen Ansatz für die Behandlung von Autismus. Ziel des EU-finanzierten Projekts THERAUTISM ist nun die Verkleinerung der Forschungslücke im Zusammenhang mit Autismus, um häufige molekulare und zelluläre Funktionsstörungen aufzudecken, die autismusbedingten Verhaltensweisen zugrunde liegen. Nachdem die Eigenschaften einer neuen Proteinfunktion zur Wiederherstellung dieses neuen Targets und zur Behebung sozialer Defizite in verschiedenen präklinischen Autismusmodellen untersucht wurden, wird außerdem die Möglichkeit eines sicheren Gentherapievektors erforscht. Ziel ist die Validierung neuer therapeutischer Zielmoleküle.
Ziel
Autism is the major neurodevelopmental health public issue, affecting 1/100 child births worldwide. These disorders are diagnosed before the age of 3, based on behavioural cues: deficits in social interaction and communication as well as stereotyped and restrained behaviours. There is no medication to improve this condition. Most recent molecular targets identified within narrow frameworks (unspecific molecule, single tissue targeted, single disease model used) have failed in clinical trials. My first objective aims at thwarting this autism research gap, unravelling the common molecular and cellular dysfunctions underlying autism-related behaviours across several preclinical models and neuronal circuits. In particular, setting up translatomic analyses in these paradigms will identify and validate new molecular therapeutic targets. I recently deciphered one such molecular substrate, involving the loss of oxytocin transcripts in oxytocinergic axon terminals thus demonstrating the feasibility of this global approach. The second major objective of my project is to hijack the properties of a newly identified protein function to restore this new target and rescue social deficits in different preclinical models of autism. This would yield a novel and safe gene therapy vector which has never been explored before. Altogether, my research project will deliver strategic resources to the scientific and medical communities that will spur the development of new treatment options for autistic patients.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2019-STG
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75794 Paris
Frankreich