Descripción del proyecto
Tecnología de tolerancia innovadora para el tratamiento de enfermedades autoinmunitarias
La miastenia grave (MG) es una de las enfermedades neuromusculares autoinmunitarias crónicas más comunes y provoca debilidad en los músculos esqueléticos responsables de la respiración y del movimiento de distintas partes del cuerpo. Actualmente no existe ninguna cura para la MG, que es una enfermedad huérfana (rara) con una necesidad médica insatisfecha. Toleranzia es una empresa farmacéutica sueca que desarrolla terapias dirigidas a los propios recursos del sistema inmunitario para tratar enfermedades autoinmunitarias. En el marco del proyecto TOL2, financiado con fondos europeos, la empresa abordará la necesidad de desarrollar un tratamiento eficaz y seguro para curar la MG. La tecnología de tolerancia que subyace al proyecto TOL2 podría emplearse para tratar otras enfermedades autoinmunitarias.
Objetivo
Myasthenia gravis (MG) is a rare disease affecting 2/10.000 people. Although being a rare disease, MG is the most common chronic autoimmune neuromuscular disease that causes weakness in the skeletal muscles, which are responsible for breathing and moving parts of the body, including the arms and legs. MG restricts patients from having a full participation in everyday activities, frequently leading to unemployment and reducing their quality of life. Many patients may eventually experience a myasthenic crisis, the treatment of which is very expensive. Such crises can lead to the death of the patient. There is currently no cure for MG and neither is there any cure in sight. Even though there are over 30 MG-related clinical trials currently in progress, most of them are only symptomatic treatments.
Considering this urgent medical need, we are developing TOL2, an innovative therapy with potential to cure MG (not only symptomatic treatment). This will be the first therapy for MG that induces long-term remission. TOL2 is based on a tolerance-technology with potential to be developed for treatment of other autoimmune diseases. TOL2 has been granted Orphan Drug Designation by the US FDA.
Toleranzia is a Swedish pharmaceutical research and development company. Our therapies utilize the immune system’s own intrinsic power to treat autoimmune diseases. Our mission is to develop innovative therapies that will cure autoimmune diseases.
Our business strategy for TOL2 is to complete clinical phase IIa, and then to look for an agreement with a global pharma partner, who can or co-develop the therapy. Under this business model, revenue streams are obtained through upfront payments, milestone payments and royalties on product sales.
Considering total project cost of €5,6 m during years 2019-2021, upfront payments above €14 m and 20% royalties over sales, the NPV of the investment calculated (WACC 10%) will surpass €257m by 2029.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias sociales economía y empresa gestión y empresas modelo de negocio
- ciencias médicas y de la salud medicina básica inmunología enfermedades autoinmunitarias
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología
- ciencias sociales sociología cuestiones sociales desempleo
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.2.3. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Innovation In SMEs
PROGRAMA PRINCIPAL
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H2020-EU.3. - PRIORITY 'Societal challenges
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H2020-EU.2.1. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Leadership in enabling and industrial technologies
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
SME-1 - SME instrument phase 1
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
411 26 Goteborg
Suecia
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.