Projektbeschreibung
Innovative Toleranztechnologie zur Behandlung einer Autoimmunerkrankung
Myasthenia gravis ist eine der häufigsten chronischen neuromuskulären Autoimmunerkrankungen. Sie verursacht eine Schwäche der Skelettmuskeln, die Atmung und Bewegung der Gliedmaßen ermöglichen. Diese bisher noch nicht heilbare Erkrankung gehört zu den sogenannten Waisenkrankheiten (seltenen Krankheiten), für die in der Medizin bis dato keine Lösung gefunden werden konnte. Das schwedische Pharmaunternehmen Toleranzia entwickelt Therapien, die zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen auf die intrinsischen Ressourcen des Immunsystems abzielen. Im EU-finanzierten Projekt TOL2 wird es sich mit der Forschung an einer dringend benötigten sicheren und wirksamen Behandlungsmöglichkeit von Myasthenia gravis befassen. Die Toleranztechnologie des Projekts TOL2 bietet Potenzial, auch bei Behandlungen anderer Autoimmunerkrankungen zur Anwendung zu kommen.
Ziel
Myasthenia gravis (MG) is a rare disease affecting 2/10.000 people. Although being a rare disease, MG is the most common chronic autoimmune neuromuscular disease that causes weakness in the skeletal muscles, which are responsible for breathing and moving parts of the body, including the arms and legs. MG restricts patients from having a full participation in everyday activities, frequently leading to unemployment and reducing their quality of life. Many patients may eventually experience a myasthenic crisis, the treatment of which is very expensive. Such crises can lead to the death of the patient. There is currently no cure for MG and neither is there any cure in sight. Even though there are over 30 MG-related clinical trials currently in progress, most of them are only symptomatic treatments.
Considering this urgent medical need, we are developing TOL2, an innovative therapy with potential to cure MG (not only symptomatic treatment). This will be the first therapy for MG that induces long-term remission. TOL2 is based on a tolerance-technology with potential to be developed for treatment of other autoimmune diseases. TOL2 has been granted Orphan Drug Designation by the US FDA.
Toleranzia is a Swedish pharmaceutical research and development company. Our therapies utilize the immune system’s own intrinsic power to treat autoimmune diseases. Our mission is to develop innovative therapies that will cure autoimmune diseases.
Our business strategy for TOL2 is to complete clinical phase IIa, and then to look for an agreement with a global pharma partner, who can or co-develop the therapy. Under this business model, revenue streams are obtained through upfront payments, milestone payments and royalties on product sales.
Considering total project cost of €5,6 m during years 2019-2021, upfront payments above €14 m and 20% royalties over sales, the NPV of the investment calculated (WACC 10%) will surpass €257m by 2029.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht.
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