Descripción del proyecto
Un nuevo fármaco para la talasemia beta mayor
Los pacientes con talasemia beta mayor necesitan transfusiones regulares de eritrocitos. Sin embargo, debido a la consiguiente sobrecarga férrica, las transfusiones continuas están vinculadas con efectos adversos, que incluyen un deterioro grave de la función de órganos internos y cardiopatías, con complicaciones cardíacas que provocan la muerte en más de dos tercios de los pacientes. El proyecto financiado con fondos europeos Chelator abordará este problema con un eficaz quelante de metal que se ha demostrado que reduce los niveles de hierro «in vitro» e «in vivo». Concretamente, presenta una ventaja sustancial de seguridad ya confirmada en ensayos clínicos. El fármaco ya ha sido reconocido por las autoridades de la Unión Europea y los Estados Unidos y ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de intoxicación por mercurio.
Objetivo
β-thalassemia major (βTM) is a lethal orphan disease with genetic background, diagnosed in infancy and requiring recurrent blood transfusions to prevent malformations, assure acceptable quality of life and prolong patient’s lifetime. Constant transfusions are related to severe adverse effects due to the resultant iron overload, including severe impairment of internal organs’ function and heart disease, with cardiac complications causing over two thirds of deaths in βTM patients. Life-long, effective iron chelation therapy is the only measure to reduce these risks, but available chelators have low efficacy and tolerability and/or complicated administration route. Together with high costs it hampers compliance, reducing the efficacy of available chelators even more and leaving unmet the need for safe, effective and easy to use iron chelator.
Emeramide is an efficient metal chelator shown to decrease iron levels in vitro and in vivo, with a huge advantage of safety already confirmed in clinical trials up to Phase 2a. The drug has been recognized by the US and the EU authorities and received Orphan Drug Designation for mercury toxicity treatment. Thanks to its great tolerability Emeramide promotes high compliance with chelation therapy, making patients’ lives not only longer, but also as close to normal as possible.
Ámbito científico
Programa(s)
Convocatoria de propuestas
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H2020-SMEInst-2018-2020-1
Régimen de financiación
SME-1 - SME instrument phase 1Coordinador
D06 C8X4 DUBLIN
Irlanda
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.