Description du projet
Nouveau médicament pour la bêta-thalassémie majeure
Les patients atteints de bêta-thalassémie majeure ont besoin de transfusions régulières de globules rouges. Cependant, les transfusions répétées sont liées à des effets indésirables dûs à la surcharge en fer qui en résulte, parmi lesquels de graves troubles du fonctionnement des organes internes et des maladies cardiaques, les complications cardiaques étant à l’origine de plus de deux tiers des décès chez les patients. Le projet Chelator, financé par l’UE, s’attaquera à ce problème grâce à un chélateur de métaux efficace qui a démontré sa capacité à réduire les taux de fer in vitro et in vivo. Plus précisément, il présente un avantage substantiel en termes de sécurité, confirmé par des essais cliniques. Le médicament a déjà été reconnu par les autorités de l’UE et des États-Unis et a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l’intoxication au mercure.
Objectif
β-thalassemia major (βTM) is a lethal orphan disease with genetic background, diagnosed in infancy and requiring recurrent blood transfusions to prevent malformations, assure acceptable quality of life and prolong patient’s lifetime. Constant transfusions are related to severe adverse effects due to the resultant iron overload, including severe impairment of internal organs’ function and heart disease, with cardiac complications causing over two thirds of deaths in βTM patients. Life-long, effective iron chelation therapy is the only measure to reduce these risks, but available chelators have low efficacy and tolerability and/or complicated administration route. Together with high costs it hampers compliance, reducing the efficacy of available chelators even more and leaving unmet the need for safe, effective and easy to use iron chelator.
Emeramide is an efficient metal chelator shown to decrease iron levels in vitro and in vivo, with a huge advantage of safety already confirmed in clinical trials up to Phase 2a. The drug has been recognized by the US and the EU authorities and received Orphan Drug Designation for mercury toxicity treatment. Thanks to its great tolerability Emeramide promotes high compliance with chelation therapy, making patients’ lives not only longer, but also as close to normal as possible.
Champ scientifique
Programme(s)
Régime de financement
SME-1 - SME instrument phase 1Coordinateur
D06 C8X4 DUBLIN
Irlande
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.