Opis projektu
Nowy lek na beta-talasemię major
Pacjenci z beta-talasemią major wymagają regularnych transfuzji czerwonych krwinek. Jednakże częste transfuzje wiążą się ze skutkami ubocznymi wynikającymi z przeciążenia żelazem, takimi jak poważne zaburzenie funkcjonowania narządów wewnętrznych i choroby serca. Powikłania kardiologiczne po transfuzjach są przyczyną dwóch trzecich zgonów pacjentów cierpiących na tę chorobę. Aby rozwiązać ten problem, twórcy finansowanego ze środków UE projektu Chelator wykorzystają skuteczny chelator metali o potwierdzonej skuteczności w zakresie obniżania poziomu żelaza in vitro oraz in vivo. Rozwiązanie to cechuje się też bardzo wysokim bezpieczeństwem potwierdzonym w badaniach klinicznych. Lek ten został już zatwierdzony przez władze w UE i Stanach Zjednoczonych, otrzymał również klasyfikację „leku sierocego” stosowanego do leczenia zatruć rtęcią.
Cel
β-thalassemia major (βTM) is a lethal orphan disease with genetic background, diagnosed in infancy and requiring recurrent blood transfusions to prevent malformations, assure acceptable quality of life and prolong patient’s lifetime. Constant transfusions are related to severe adverse effects due to the resultant iron overload, including severe impairment of internal organs’ function and heart disease, with cardiac complications causing over two thirds of deaths in βTM patients. Life-long, effective iron chelation therapy is the only measure to reduce these risks, but available chelators have low efficacy and tolerability and/or complicated administration route. Together with high costs it hampers compliance, reducing the efficacy of available chelators even more and leaving unmet the need for safe, effective and easy to use iron chelator.
Emeramide is an efficient metal chelator shown to decrease iron levels in vitro and in vivo, with a huge advantage of safety already confirmed in clinical trials up to Phase 2a. The drug has been recognized by the US and the EU authorities and received Orphan Drug Designation for mercury toxicity treatment. Thanks to its great tolerability Emeramide promotes high compliance with chelation therapy, making patients’ lives not only longer, but also as close to normal as possible.
Program(-y)
Temat(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SMEInst-2018-2020-1
System finansowania
SME-1 - SME instrument phase 1Koordynator
D06 C8X4 DUBLIN
Irlandia
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.