Description du projet
Les îlots pourraient changer le paysage médical pour les patients diabétiques
Le diabète se caractérise par un taux élevé de glycémie pouvant entraîner de graves problèmes de santé. Dans les cas de diabète de type 1 (DT1) et de diabète de type 2 (DT2), cela est lié aux taux d’insuline, l’hormone sécrétée par le pancréas qui permet au glucose présent dans le sang de pénétrer dans les cellules et d’être utilisé pour obtenir de l’énergie. Dans le DT2, la production d’insuline s’avère insuffisante ou l’insuline produite ne fonctionne pas correctement. En revanche, dans le DT1, l’organisme attaque les cellules du pancréas qui, par conséquent, ne sécrètent pas d’insuline. Actuellement, le traitement du DT1 consiste en un traitement par insuline à vie, que ce soit sous forme d’injections ou de pompe à insuline. Le programme innovant du projet ISLET, financé par l’UE, utilise des cellules issues des îlots pancréatiques humains à base de cellules souches et met au point des essais de contrôle de la qualité qui engendreront la commercialisation rapide d’un traitement révolutionnaire pour le DT1.
Objectif
Type 1 diabetes (T1D) is one of the main health challenges, with 6 million European citizens affected. Today, T1D accounts for a severe economic burden on healthcare and labour force. To bring advanced therapy in type T1D to patients, a scalable source of pancreatic islets for transplantation is needed.
The objective of the ISLET project is to build and implement a new and innovative program for the production and marketing of human pluripotent stem cell (hPSC)-derived advanced therapy medicinal products (ATMPs) for treatment of EU citizens with T1D. To achieve this, ISLET gathers a constellation of experts to establish a transferable GMP-compliant manufacturing program based on improved and standardised protocols for generation and characterisation of future ATMPs. Furthermore, to make a product closer to the “golden standard” human pancreatic islet, ISLET will develop islet-like clusters composed of isolated hPSC-derived alpha and beta-like cells, and advance strategies for safe, up-scaled production and a quantitative go/no-go assessment of therapeutic quality. Specifically, to overcome the lack of robust qualitative and quantitative assays to assess islet function, ISLET will introduce a novel quality control concept for predicting the therapeutic efficacy by quantitative proteomics and lipidomics as part of the ATMP development chain - a concept that will be widely applicable. A commercial route for exploitation of hESC-derived ATMPs for T1D treatment with EU will be developed. Finally, a professionally supported dual plan for public engagement in the fields of stem cell therapy and diabetes is rounding up the project.
Champ scientifique
- natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculesproteinsproteomics
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- medical and health sciencesclinical medicineendocrinologydiabetes
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- medical and health sciencesclinical medicinetransplantation
Mots‑clés
Programme(s)
Régime de financement
RIA - Research and Innovation actionCoordinateur
85764 Neuherberg
Allemagne