Descripción del proyecto
Mejorar la edición génica de CRISPR mediante una tecnología de anclaje de exonucleasa mediada por hélices superenrolladas
La tecnología CRISPR representa un hito para las ciencias de la vida y la biotecnología, ya que puede utilizarse para modificar los genomas de prácticamente todos los organismos. Los genes seleccionados pueden inactivarse fácilmente, lo que constituye una de sus aplicaciones fundamentales para el tratamiento basado en células y la biotecnología industrial. Mejorar la eficiencia de esta tecnología podría tener un valor y un impacto inmensos. El objetivo del proyecto financiado con fondos europeos CCedit es mejorar la tecnología Cas9/CRISPR y establecer su potencial de innovación. Recientemente, los investigadores del proyecto diseñaron el complejo de escisión y focalización de ADN Cas9, que se ancla a la exonucleasa ExoIII a través de un dímero superenrollado sintético, que mejoró de forma significativa la inactivación de los genes diana. Los objetivos específicos de este proyecto son perfeccionar la tecnología CCedit, establecer su aplicación y viabilidad en el marco de la tecnología Cas9/CRISPR, y desarrollar un plan de negocios y estrategias de comercialización.
Objetivo
The discovery and implementation of CRISPR technology represents a milestone for biotechnology and life sciences in general as the genomes of virtually all organisms can be modified by this technology and have already resulted in billions of euros of added value. With this technique, selected genes can be rather easily inactivated (knock out), which is one of the key applications of CRISPR for cell-based therapy and industrial biotechnology. Any improvement of the efficiency of CRISPR therefore has very high value and potential impact. Recently we designed Cas9 DNA targeting and cleavage complex to be tethered to the ExoIII exonuclease via an engineered coiled-coil (CC) dimer, developed in the ERC AdG project MaCChines. We found that it strongly improved inactivation of target genes, even better than direct genetic fusion of Cas9-ExoIII. Since this invention has a substantial translation potential we recently filed a patent application (priority number EP19192490).
The strategic frontier of CCedit is to maximise the value of this enhancement of Cas9/CRISPR technology and establish the innovation potential arising from the ERC project MaCChines in the pre-demonstration phase.
Specific objectives are to:
• Refine the components of the CCedit technology and its implementation for specific applications;
• Establish technological viability and its placement within the framework of Cas9/CRISPR technology;
• Demonstrate and select most promising implementations of this technology for applications;
• Investigate the IP, FTO and policy regulations landscape and further develop the IP portfolio;
• Develop the business plan and commercialisation strategy for the technology;
• Disseminate information on this technology and raise the interest of companies and other potential users of this technology and obtain links to early stage funding.
• Train members of the project team and local community on entrepreneurial skills in biotech
Ámbito científico
Programa(s)
Régimen de financiación
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum PilotInstitución de acogida
1000 Ljubljana
Eslovenia