Descrizione del progetto
Miglioramento dell’editing genetico CRISPR tramite una tecnologia di legame esonucleasico mediata da eliche superavvolte
La tecnologia CRISPR rappresenta un traguardo per le scienze della vita e la biotecnologia, dal momento che può essere utilizzata per modificare i genomi praticamente di tutti gli organismi. Geni selezionati possono essere facilmente inattivati: si tratta di una delle sue applicazioni principali per le terapie a base cellulare e per la biotecnologia industriale. Stimolare l’efficienza di questa tecnologia potrebbe avere un valore e un impatto immensi. L’obiettivo del progetto CCedit, finanziato dall’UE, è quello di migliorare la tecnologia CRISPR/Cas9 e consolidarne il potenziale di innovazione. Recentemente, i ricercatori del progetto hanno concepito un complesso Cas9 di targeting e taglio del DNA che si aggancia all’esonuncleasi ExoIII tramite un dimero a eliche superavvolte geneticamente modificato, che ha migliorato significativamente l’inattivazione dei geni target. Gli obiettivi specifici del progetto attuale sono perfezionare la tecnologia CCedit, stabilire la sua implementazione e attuabilità all’interno del quadro della tecnologia CRISPR/Cas9, e sviluppare un piano aziendale e strategie di commercializzazione.
Obiettivo
The discovery and implementation of CRISPR technology represents a milestone for biotechnology and life sciences in general as the genomes of virtually all organisms can be modified by this technology and have already resulted in billions of euros of added value. With this technique, selected genes can be rather easily inactivated (knock out), which is one of the key applications of CRISPR for cell-based therapy and industrial biotechnology. Any improvement of the efficiency of CRISPR therefore has very high value and potential impact. Recently we designed Cas9 DNA targeting and cleavage complex to be tethered to the ExoIII exonuclease via an engineered coiled-coil (CC) dimer, developed in the ERC AdG project MaCChines. We found that it strongly improved inactivation of target genes, even better than direct genetic fusion of Cas9-ExoIII. Since this invention has a substantial translation potential we recently filed a patent application (priority number EP19192490).
The strategic frontier of CCedit is to maximise the value of this enhancement of Cas9/CRISPR technology and establish the innovation potential arising from the ERC project MaCChines in the pre-demonstration phase.
Specific objectives are to:
• Refine the components of the CCedit technology and its implementation for specific applications;
• Establish technological viability and its placement within the framework of Cas9/CRISPR technology;
• Demonstrate and select most promising implementations of this technology for applications;
• Investigate the IP, FTO and policy regulations landscape and further develop the IP portfolio;
• Develop the business plan and commercialisation strategy for the technology;
• Disseminate information on this technology and raise the interest of companies and other potential users of this technology and obtain links to early stage funding.
• Train members of the project team and local community on entrepreneurial skills in biotech
Campo scientifico
Programma(i)
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum PilotIstituzione ospitante
1000 Ljubljana
Slovenia