Projektbeschreibung
Fortschritte bei der Genomeditierung mit CRISPR durch Coiled-Coil-vermitteltes Exonuklease-Tethering
Die CRISPR-Technologie ist ein Meilenstein für die Biowissenschaften und Biotechnologie, da so die Genome praktisch aller Organismen verändert werden können. Spezifische Gene lassen sich auf einfache Weise inaktivieren, was eine der wichtigsten Anwendungen für zellbasierte Therapien und die industrielle Biotechnologie ist. Daher könnte eine effizientere Technologie enorme Vorteile und Möglichkeiten eröffnen. Ziel des EU-finanzierten Projekts CCedit ist die Weiterentwicklung von Cas9/CRISPR und Bewertung des Innovationspotenzials. Nun entwickelte das Projektforschungsteam den Cas9-DNA-Targeting- und Spaltungskomplex, der über ein synthetisches Coiled-Coil-Dimer an die ExoIII-Exonuklease angebunden wird (Tethering). Dies verbesserte deutlich die Inaktivierung der Zielgene. Schwerpunkte des Projekts sind die Verfeinerung der CCedit-Technologie, Strategien zur Umsetzung und Machbarkeit mittels Cas9/CRISPR-Technologie sowie die Erstellung von Geschäftsplänen und Vermarktungsstrategien.
Ziel
The discovery and implementation of CRISPR technology represents a milestone for biotechnology and life sciences in general as the genomes of virtually all organisms can be modified by this technology and have already resulted in billions of euros of added value. With this technique, selected genes can be rather easily inactivated (knock out), which is one of the key applications of CRISPR for cell-based therapy and industrial biotechnology. Any improvement of the efficiency of CRISPR therefore has very high value and potential impact. Recently we designed Cas9 DNA targeting and cleavage complex to be tethered to the ExoIII exonuclease via an engineered coiled-coil (CC) dimer, developed in the ERC AdG project MaCChines. We found that it strongly improved inactivation of target genes, even better than direct genetic fusion of Cas9-ExoIII. Since this invention has a substantial translation potential we recently filed a patent application (priority number EP19192490).
The strategic frontier of CCedit is to maximise the value of this enhancement of Cas9/CRISPR technology and establish the innovation potential arising from the ERC project MaCChines in the pre-demonstration phase.
Specific objectives are to:
• Refine the components of the CCedit technology and its implementation for specific applications;
• Establish technological viability and its placement within the framework of Cas9/CRISPR technology;
• Demonstrate and select most promising implementations of this technology for applications;
• Investigate the IP, FTO and policy regulations landscape and further develop the IP portfolio;
• Develop the business plan and commercialisation strategy for the technology;
• Disseminate information on this technology and raise the interest of companies and other potential users of this technology and obtain links to early stage funding.
• Train members of the project team and local community on entrepreneurial skills in biotech
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Technik und Technologie Industrielle Biotechnologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum Pilot
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2019-PoC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
1000 Ljubljana
Slowenien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.