Projektbeschreibung
Fortschritte bei der Genomeditierung mit CRISPR durch Coiled-Coil-vermitteltes Exonuklease-Tethering
Die CRISPR-Technologie ist ein Meilenstein für die Biowissenschaften und Biotechnologie, da so die Genome praktisch aller Organismen verändert werden können. Spezifische Gene lassen sich auf einfache Weise inaktivieren, was eine der wichtigsten Anwendungen für zellbasierte Therapien und die industrielle Biotechnologie ist. Daher könnte eine effizientere Technologie enorme Vorteile und Möglichkeiten eröffnen. Ziel des EU-finanzierten Projekts CCedit ist die Weiterentwicklung von Cas9/CRISPR und Bewertung des Innovationspotenzials. Nun entwickelte das Projektforschungsteam den Cas9-DNA-Targeting- und Spaltungskomplex, der über ein synthetisches Coiled-Coil-Dimer an die ExoIII-Exonuklease angebunden wird (Tethering). Dies verbesserte deutlich die Inaktivierung der Zielgene. Schwerpunkte des Projekts sind die Verfeinerung der CCedit-Technologie, Strategien zur Umsetzung und Machbarkeit mittels Cas9/CRISPR-Technologie sowie die Erstellung von Geschäftsplänen und Vermarktungsstrategien.
Ziel
The discovery and implementation of CRISPR technology represents a milestone for biotechnology and life sciences in general as the genomes of virtually all organisms can be modified by this technology and have already resulted in billions of euros of added value. With this technique, selected genes can be rather easily inactivated (knock out), which is one of the key applications of CRISPR for cell-based therapy and industrial biotechnology. Any improvement of the efficiency of CRISPR therefore has very high value and potential impact. Recently we designed Cas9 DNA targeting and cleavage complex to be tethered to the ExoIII exonuclease via an engineered coiled-coil (CC) dimer, developed in the ERC AdG project MaCChines. We found that it strongly improved inactivation of target genes, even better than direct genetic fusion of Cas9-ExoIII. Since this invention has a substantial translation potential we recently filed a patent application (priority number EP19192490).
The strategic frontier of CCedit is to maximise the value of this enhancement of Cas9/CRISPR technology and establish the innovation potential arising from the ERC project MaCChines in the pre-demonstration phase.
Specific objectives are to:
• Refine the components of the CCedit technology and its implementation for specific applications;
• Establish technological viability and its placement within the framework of Cas9/CRISPR technology;
• Demonstrate and select most promising implementations of this technology for applications;
• Investigate the IP, FTO and policy regulations landscape and further develop the IP portfolio;
• Develop the business plan and commercialisation strategy for the technology;
• Disseminate information on this technology and raise the interest of companies and other potential users of this technology and obtain links to early stage funding.
• Train members of the project team and local community on entrepreneurial skills in biotech
Wissenschaftliches Gebiet
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht.
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Programm/Programme
Thema/Themen
Finanzierungsplan
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum PilotGastgebende Einrichtung
1000 Ljubljana
Slowenien