Descripción del proyecto
Terapia génica para la regeneración del sistema de conducción cardíaco
El envejecimiento y las enfermedades relacionadas con la edad provocan la degeneración del sistema de conducción cardíaco (SCC), el cual genera y conduce el impulso eléctrico que provoca el latido cardíaco. Para hacer frente a las bajas frecuencias cardíacas resultantes, los marcapasos electrónicos han sido el tratamiento de referencia, pero se asocian con elevados costes y una peor calidad de vida ya a menudo que se producen complicaciones. El objetivo del proyecto PACE, financiado con fondos europeos, es trabajar en la regeneración del SCC mediante estrategias basadas en terapias génicas que puedan ofrecer una estimulación biológica. Con este fin, optimizarán herramientas específicas de la terapia génica y las validarán «in vivo».
Objetivo
The problem: Ageing and age-related diseases cause degeneration of the cardiac conduction system (CCS) that creates and conducts the electrical impulse which drives the heart beat (pacing). The resulting slow heart rate (bradycardia) necessitates electronic pacemaker implantation in 500,000 patients yearly in Europe (direct costs of €3.4 billion). This current state-of-the-art treatment has significant limitations (dangerous complications, reduced quality-of-life) that, stemming from its design, may never be resolved. Regeneration of CCS function is conceptually superior and scientific discoveries, enabling CCS regeneration, were recently made. Closest to clinical testing are a variety of gene therapy-based strategies that can provide for biological pacing. Complementary strategies to repair conduction are also under development.
The solution: To transit biological pacemaker therapies towards clinical testing it will be crucially important to optimize the gene delivery vectors with transcriptional targeting to the CCS. This will provide for more efficient and safer vectors that can be utilized in the context of biological pacing and repair of compromised conduction. The PACE project is designed to provide for final proof-of-concept in the development path, moving forward from scientific discovery towards clinical implementation and testing. As such the PACE project will optimize and validate the use of CCS-specific cis-acting regulatory modules (CRMs) to optimize transcriptional targeting to desired CCS components in the heart and validate these in vivo. The development and validation of these CCS-targeted vectors will importantly strengthen our IP-position, thereby supporting the business development efforts that are an integral part of the PACE project.
Ámbito científico
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
Programa(s)
Régimen de financiación
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum PilotInstitución de acogida
1105AZ Amsterdam
Países Bajos