Description du projet
Nouveau traitement pharmacologique du syndrome de Down
Le syndrome de Down (SD) est dû à une copie supplémentaire de tout ou partie du bras long du chromosome humain 21. Le SD est à l’origine de troubles cognitifs (TC) qui durent toute la vie et qui ont un impact négatif important sur les personnes concernées, leur famille et la société. Cependant, il n’existe actuellement aucun traitement pharmacologique approuvé pour les TC chez les personnes atteintes du SD. Le projet ICOD, financé par l’UE, vise à combler cette lacune en démontrant la faisabilité d’un nouveau traitement pour les TC chez les personnes atteintes du SD. Il réalisera les premiers essais cliniques d’efficacité et chez l’homme avec une nouvelle entité moléculaire (AEF0217), qui inverse les TC chez des modèles animaux du SD. AEF0217 appartient à une nouvelle classe pharmacologique développée par la société biotechnologique Aelis Farma: les inhibiteurs spécifiques de signalisation du récepteur cannabinoïde (CB1) (CB1-SSi). ICOD permettra un traitement pharmacologique sûr et efficace des TC chez les personnes atteintes du SD.
Objectif
Cognitive disabilities in individuals with Down syndrome (DS), also known as Trisomy 21, have no approved pharmacological treatment and represent a significant burden on DS individuals, their families and the healthcare system.
The ICOD project will deliver a clinical proof of concept for a new therapy of cognitive deficits in DS by performing first in humans (phase I) and clinical efficacy (Phase II) studies with AEF0217.
AEF0217 is a new chemical entity which offers a unique opportunity to treat cognitive deficits in DS. AEF0217 targets the CB1 receptor, a hyperactivity of which has been recently linked to cognitive deficit in DS. AEF0217 belongs to a new pharmacological class, named signalling specific inhibitors of the CB1 receptor (CB1-SSi), which allows to reverse cognitive deficit in animal models of DS. Because of its innovative MOA, AEF0217 is able to reduce selectively a hyperactivity of the CB1 without modifying the basal activity of this receptor and consequently without inducing behavioural side effects.
The overarching goal of the ICOD project is to make this innovative first-in-class drug available for DS individuals 7 years after clinical development initiation.
Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being
PROGRAMME PRINCIPAL
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H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
RIA - Research and Innovation action
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-SC1-BHC-2018-2020
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
08003 Barcelona
Espagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.