Descrizione del progetto
Nuovo trattamento farmacologico per la sindrome di Down
La sindrome di Down è causata da una copia in eccesso di tutto o parte del braccio lungo del cromosoma 21. La sindrome causa disturbi cognitivi per tutta la vita che hanno un impatto negativo significativo sugli individui, le loro famiglie e la società. Tuttavia, attualmente non ci sono trattamenti farmacologici approvati per i disturbi cognitivi delle persone affette da sindrome di Down. Il progetto ICOD, finanziato dall’UE, si propone di colmare questa lacuna fornendo una dimostrazione di fattibilità di una nuova terapia proprio per i disturbi cognitivi nella sindrome di Down. Saranno condotti studi clinici sugli esseri umani e di efficacia con una nuova entità molecolare (AEF0217), che inverte i disturbi cognitivi in modelli animali di sindrome di Down. AEF0217 appartiene a una nuova classe farmacologica sviluppata dalla biotech Aelis Farma: gli inibitori specifici della segnalazione del recettore cannabinoide (CB1) (CB1-SSi). L’ICOD permetterà un trattamento farmacologico sicuro ed efficace dei disturbi cognitivi nelle persone con sindrome di Down.
Obiettivo
Cognitive disabilities in individuals with Down syndrome (DS), also known as Trisomy 21, have no approved pharmacological treatment and represent a significant burden on DS individuals, their families and the healthcare system.
The ICOD project will deliver a clinical proof of concept for a new therapy of cognitive deficits in DS by performing first in humans (phase I) and clinical efficacy (Phase II) studies with AEF0217.
AEF0217 is a new chemical entity which offers a unique opportunity to treat cognitive deficits in DS. AEF0217 targets the CB1 receptor, a hyperactivity of which has been recently linked to cognitive deficit in DS. AEF0217 belongs to a new pharmacological class, named signalling specific inhibitors of the CB1 receptor (CB1-SSi), which allows to reverse cognitive deficit in animal models of DS. Because of its innovative MOA, AEF0217 is able to reduce selectively a hyperactivity of the CB1 without modifying the basal activity of this receptor and consequently without inducing behavioural side effects.
The overarching goal of the ICOD project is to make this innovative first-in-class drug available for DS individuals 7 years after clinical development initiation.
Campo scientifico
Parole chiave
Programma(i)
Invito a presentare proposte
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H2020-SC1-2020-Two-Stage-RTD
Meccanismo di finanziamento
RIA - Research and Innovation actionCoordinatore
08003 Barcelona
Spagna