Description du projet
Une thérapie génique non virale pour la dégénérescence des disques intervertébraux
La dégénérescence des disques intervertébraux (DI), qui touche de nombreuses personnes dans le monde, est une cause majeure de lombalgie chronique et d’osthéoarthrite des articulations. Pour restaurer la santé des tissus des patients affectés, le projet CARTHAGO, financé par l’UE, travaille sur une nouvelle approche de thérapie génique non virale fondée sur la délivrance d’oligonucléotides et d’acides nucléiques de codage. Cette stratégie, combinée aux ultrasons, permet de surmonter les problèmes d’accessibilité aux tissus cartilagineux rencontrés par les médicaments traditionnels et d’améliorer la pénétration et la transfection des tissus. Les travaux seront menés par des chercheurs en début de carrière qui acquerront également les compétences transférables nécessaires pour faire carrière dans ce domaine.
Objectif
Chronic low back pain due to intervertebral disc (IVD) degeneration and osteoarthritis (OA) worldwide impact human health and well-being due to pain and impaired mobility. Non-viral gene therapy has great promise as safe and precision treatment to restore IVD and joint tissue health. However, the lack of accessibility of the affected cartilaginous tissues to drugs has inhibited progress in this field. We will finally fulfil the promise of non-viral gene therapy in these diseases. We will do this through educating 15 young researchers in 10 different countries in physics, quality by design (QbD), nucleic acid chemistry, nanomedicine, cartilage and IVD biology, ethics, entrepreneurship and academic transferable skills.
This highly multidisciplinary team will exploit the potential of gene therapy in IVD and joint disease by taking a multi-faceted approach towards the delivery and activity of oligonucleotides and encoding nucleic acids (NA). Cell and tissue delivery will be achieved by nucleic acid modification, innovative nanocarriers and tissue targeting, supported by QbD. Ultrasound will for the first time be used to enhance NA tissue penetration and transfection, and to trigger local release from systemically administered endogenous albumin-NA conjugates. Imaging tools will be developed to monitor in vivo regeneration, saving numerous animal lives in the future. Moreover, we will set up an educational framework for embedding biomedical ethics in biomedical research and valorisation, providing a firm and sustainable basis for Responsible Research and Innovation for future biomedical science and technology. Participation of a patient organisation and a scientific organisation experienced in the dialogue with society, will ensure researchers at ease in communicating with different audiences. Hence CARTHAGO will deliver the agile scientists freely moving between sectors and firmly anchored in society, required to take science and innovation to the next level in Europe.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN.
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Programme(s)
Régime de financement
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3584 CX Utrecht
Pays-Bas