Descripción del proyecto
Una nueva fábrica produce vectores víricos para terapias génicas de forma sencilla y barata
La terapia génica resulta excepcionalmente prometedora en cuanto a la alteración del ADN dañado o mutado en multitud de afecciones y enfermedades. Sin embargo, hasta el momento ha resultado difícil encontrar la manera adecuada de administrar de forma segura la carga a las células. Los virus adenoasociados (VAA, o AAV por sus siglas en inglés) resultan inocuos en ausencia de coinfección por un adenovirus y presentan un genoma muy simple. Más de cincuenta años después de su descubrimiento, los VAA están incluidos en docenas de ensayos clínicos sobre terapia génica que se encuentran en curso, y el vector forma parte de la primera terapia génica aprobada. El proyecto financiado con fondos europeos AAV-FACTORY busca simplificar de manera significativa la producción de VAA recombinante, lo que facilitaría y reduciría los costes de su aplicación y abriría la puerta a terapias inaccesibles hasta ese momento.
Objetivo
Gene therapy is one of the most innovative and fastest growing fields in the pharmaceutical industry. The first approved gene therapy utilized a recombinant AAV vector (rAAV), and dozens of additional rAAVs for gene therapy are presently in clinical trials. rAAV gene therapy drugs have been priced in the region of € 500’000 and above, which is partially a result of them being manufactured by highly complex processes combining multiple components, requiring 5-7 separate GMP production runs. We intend to introduce the first scalable, single-virus rAAV production platform to resolve this bottleneck. The resulting significant reduction of manufacturing complexity will both lower the price of future rAAV gene therapies, and also deliver additional, currently unaddressed or unaffordable rAAV treatments for genetic diseases into the clinic by providing scientists operating at the laboratory R&D stage with more user friendly and productive tools. The proposed project also develops for PoC purposes an rAAV gene therapy candidate to treat the devastating childhood congenital disease known as steroid resistant nephrotic syndrome SRNS.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
Para utilizar esta función, debe iniciar sesión o registrarse
Palabras clave
Programa(s)
Régimen de financiación
ERC-POC - Proof of Concept GrantInstitución de acogida
BS8 1QU Bristol
Reino Unido