Description du projet
Une usine innovante produit simplement et de manière abordable des vecteurs viraux pour des thérapies géniques
La perspective de la thérapie génique est extrêmement prometteuse pour l’altération d’ADN endommagé ou mutant dans de nombreuses conditions et maladies. Toutefois, identifier une méthode d’administration appropriée des molécules vers les cellules s’est avéré difficile. Les virus adéno-associés (VAA) sont inoffensifs en l’absence de co-infection par un adénovirus, et présentent un génome très simple. Plus de 50 ans après leur découverte, les VAA sont aujourd’hui intégrés à une dizaine d’essais cliniques de thérapie génique en cours, et le vecteur a été incorporé à la première thérapie génique autorisée. Le projet AAV-FACTORY, financé par l’UE, prévoit de grandement simplifier la production de VAA recombinant, en le rendant plus simple et moins coûteux à mettre en œuvre, et ouvrant ainsi la porte à des thérapies auparavant inaccessibles.
Objectif
Gene therapy is one of the most innovative and fastest growing fields in the pharmaceutical industry. The first approved gene therapy utilized a recombinant AAV vector (rAAV), and dozens of additional rAAVs for gene therapy are presently in clinical trials. rAAV gene therapy drugs have been priced in the region of € 500’000 and above, which is partially a result of them being manufactured by highly complex processes combining multiple components, requiring 5-7 separate GMP production runs. We intend to introduce the first scalable, single-virus rAAV production platform to resolve this bottleneck. The resulting significant reduction of manufacturing complexity will both lower the price of future rAAV gene therapies, and also deliver additional, currently unaddressed or unaffordable rAAV treatments for genetic diseases into the clinic by providing scientists operating at the laboratory R&D stage with more user friendly and productive tools. The proposed project also develops for PoC purposes an rAAV gene therapy candidate to treat the devastating childhood congenital disease known as steroid resistant nephrotic syndrome SRNS.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Mots‑clés
Programme(s)
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2020-PoC
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ERC-POC - Proof of Concept GrantInstitution d’accueil
BS8 1QU Bristol
Royaume-Uni