Opis projektu
Nowatorska fabryka uruchomiła prostą i niedrogą masową produkcję wektorów wirusowych na potrzeby terapii genowych
Terapia genowa stanowi wyjątkowo obiecujące rozwiązanie w zakresie zmiany uszkodzonego lub zmutowanego DNA w licznych schorzeniach i chorobach, jednak znalezienie właściwego, bezpiecznego sposobu dostarczania ładunku do komórek okazało się bardzo trudne. Co ciekawe, wirus związany z adenozą (ang. adeno-associated virus, AAV) jest nieszkodliwy w przypadku braku jednoczesnego zakażenia adenowirusem i ma bardzo prosty genom. Ponad 50 lat po jego odkryciu wirus AAV wykorzystywany jest w szeregu trwających obecnie badań klinicznych nad terapiami genowymi. Wektor jest też częścią pierwszej zatwierdzonej terapii genowej. W związku z tym twórcy finansowanego ze środków UE projektu AAV-FACTORY planują znacząco uprościć produkcję rekombinowanego AAV, tak by była ona łatwiejsza i tańsza w zastosowaniu. Dodatkowo naukowcy chcą utorować drogę do stosowania terapii, które wcześniej były niedostępne.
Cel
Gene therapy is one of the most innovative and fastest growing fields in the pharmaceutical industry. The first approved gene therapy utilized a recombinant AAV vector (rAAV), and dozens of additional rAAVs for gene therapy are presently in clinical trials. rAAV gene therapy drugs have been priced in the region of € 500’000 and above, which is partially a result of them being manufactured by highly complex processes combining multiple components, requiring 5-7 separate GMP production runs. We intend to introduce the first scalable, single-virus rAAV production platform to resolve this bottleneck. The resulting significant reduction of manufacturing complexity will both lower the price of future rAAV gene therapies, and also deliver additional, currently unaddressed or unaffordable rAAV treatments for genetic diseases into the clinic by providing scientists operating at the laboratory R&D stage with more user friendly and productive tools. The proposed project also develops for PoC purposes an rAAV gene therapy candidate to treat the devastating childhood congenital disease known as steroid resistant nephrotic syndrome SRNS.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2020-PoC
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
BS8 1QU BRISTOL
Zjednoczone Królestwo
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.