Descripción del proyecto
Fotorreceptores derivados de células madre para la investigación y el desarrollo en la prevención de la ceguera
Las enfermedades degenerativas de la retina y la muerte de las células fotorreceptoras son las principales causas de la discapacidad visual y la ceguera en adultos. El equipo del proyecto iPhotoreceptors, financiado con fondos europeos, desarrolló previamente un método innovador para diferenciar células madre pluripotentes inducidas humanas en células precursoras de fotorreceptores mediante la sobreexpresión de factores de transcripción específicos. Esta tecnología permite la producción rápida e ilimitada de fotorreceptores esenciales para la investigación, las terapias de sustitución de fotorreceptores y el cribado farmacológico. El proyecto actual tiene como objetivo finalizar los pasos de desarrollo restantes, definir los productos finales, como los equipos de diferenciación de fotorreceptores y los fotorreceptores criopreservados, y trabajar con vistas al descubrimiento de nuevos fármacos para el tratamiento de la degeneración de la retina.
Objetivo
One of the major causes of adult visual impairment and blindness in industrialized countries is the progressive dysfunction and death of photoreceptor cells (PR) as a result of retinal degenerative diseases. Current treatment options are still insufficient to counteract these forms of blindness. The development of many drugs and therapies fail in preclinical stages because the used animal models are suboptimal for translating results from the bench to the bedside. Especially, for testing the transplantation of human PRs, which is currently extensively explored as a treatment option for late stages of retinal degeneration, the biggest bottleneck is the lack of PR material in sufficient quantity and quality. Within the ERC Starting Grant ProNeurons, my team and I have developed a disruptive technology to differentiate human induced pluripotent stem cells (hiPSCs) to PR precursor cells by overexpressing three transcription factors yielding in up to 60% in only 10 days. Our technology allows fast, efficient and unlimited production of PRs essential as testbeds for drug screenings, for further disease research and for photoreceptor replacement therapies. Within the PoC actions, we strive for bringing the induced PRs closer to the market. We will finalize the last product development steps and FTO reviews to define the final products such as PR differentiation kits and/or cryopreserved PRs for research, development and therapy. We will identify and approach industrial exploitation partners for out-licensing or further funding. The final goal of commercializing the induced PRs is to aid the development of new drugs to treat retinal degenerative diseases.
Ámbito científico
Palabras clave
Programa(s)
Régimen de financiación
ERC-POC - Proof of Concept GrantInstitución de acogida
53127 Bonn
Alemania