Projektbeschreibung
Stammzellabgeleitete Photorezeptoren für Forschung und Entwicklung auf dem Gebiet der Blindheitsvorsorge
Die Hauptursachen für Sehbehinderung und Erblindung bei Erwachsenen sind degenerative Erkrankungen der Netzhaut und absterbende Photorezeptorzellen. Das Team des EU-finanzierten Projekts iPhotoreceptors hat bereits eine innovative Methode entwickelt, um humane induzierte pluripotente Stammzellen durch Überexpression spezifischer Transkriptionsfaktoren in Photorezeptor-Vorläuferzellen zu differenzieren. Mit dieser Technologie lassen sich schnell und unbegrenzt Photorezeptoren herstellen, die für die Forschung, Photorezeptor-Ersatztherapien sowie Wirkstoff- und Medikamentenscreenings grundlegend wichtig sind. Die Ziele des aktuellen Projekts lauten, die verbleibenden Entwicklungsschritte abzuschließen, Endprodukte wie Photorezeptor-Differenzierungskits und kryokonservierte Photorezeptoren zu definieren sowie auf die Entdeckung neuer Wirkstoffe zur Behandlung von Netzhautdegeneration hinzuarbeiten.
Ziel
One of the major causes of adult visual impairment and blindness in industrialized countries is the progressive dysfunction and death of photoreceptor cells (PR) as a result of retinal degenerative diseases. Current treatment options are still insufficient to counteract these forms of blindness. The development of many drugs and therapies fail in preclinical stages because the used animal models are suboptimal for translating results from the bench to the bedside. Especially, for testing the transplantation of human PRs, which is currently extensively explored as a treatment option for late stages of retinal degeneration, the biggest bottleneck is the lack of PR material in sufficient quantity and quality. Within the ERC Starting Grant ProNeurons, my team and I have developed a disruptive technology to differentiate human induced pluripotent stem cells (hiPSCs) to PR precursor cells by overexpressing three transcription factors yielding in up to 60% in only 10 days. Our technology allows fast, efficient and unlimited production of PRs essential as testbeds for drug screenings, for further disease research and for photoreceptor replacement therapies. Within the PoC actions, we strive for bringing the induced PRs closer to the market. We will finalize the last product development steps and FTO reviews to define the final products such as PR differentiation kits and/or cryopreserved PRs for research, development and therapy. We will identify and approach industrial exploitation partners for out-licensing or further funding. The final goal of commercializing the induced PRs is to aid the development of new drugs to treat retinal degenerative diseases.
Wissenschaftliches Gebiet
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Finanzierungsplan
ERC-POC - Proof of Concept GrantGastgebende Einrichtung
53127 Bonn
Deutschland