Description du projet
Des photorécepteurs dérivés de cellules souches pour la recherche et le développement dans la prévention de la cécité
Les maladies dégénératives de la rétine et la mort des cellules photoréceptrices sont les principales causes de la déficience visuelle et de la cécité chez les adultes. L’équipe du projet iPhotoreceptors, financé par l’UE, a déjà développé une méthode innovante pour différencier les cellules souches pluripotentes induites humaines en cellules précurseurs de photorécepteurs en utilisant la surexpression de certains facteurs de transcription. Cette technologie permet de produire rapidement et de manière illimitée des photorécepteurs essentiels pour la recherche, les thérapies de remplacement des photorécepteurs et les criblages de médicaments. Le projet actuel entend finaliser les dernières étapes du développement, définir les produits finaux, comme des kits de différenciation des photorécepteurs et des photorécepteurs cryoconservés, et chercher de nouveaux médicaments pour traiter la dégénérescence rétinienne.
Objectif
One of the major causes of adult visual impairment and blindness in industrialized countries is the progressive dysfunction and death of photoreceptor cells (PR) as a result of retinal degenerative diseases. Current treatment options are still insufficient to counteract these forms of blindness. The development of many drugs and therapies fail in preclinical stages because the used animal models are suboptimal for translating results from the bench to the bedside. Especially, for testing the transplantation of human PRs, which is currently extensively explored as a treatment option for late stages of retinal degeneration, the biggest bottleneck is the lack of PR material in sufficient quantity and quality. Within the ERC Starting Grant ProNeurons, my team and I have developed a disruptive technology to differentiate human induced pluripotent stem cells (hiPSCs) to PR precursor cells by overexpressing three transcription factors yielding in up to 60% in only 10 days. Our technology allows fast, efficient and unlimited production of PRs essential as testbeds for drug screenings, for further disease research and for photoreceptor replacement therapies. Within the PoC actions, we strive for bringing the induced PRs closer to the market. We will finalize the last product development steps and FTO reviews to define the final products such as PR differentiation kits and/or cryopreserved PRs for research, development and therapy. We will identify and approach industrial exploitation partners for out-licensing or further funding. The final goal of commercializing the induced PRs is to aid the development of new drugs to treat retinal degenerative diseases.
Champ scientifique
Mots‑clés
Programme(s)
Régime de financement
ERC-POC - Proof of Concept GrantInstitution d’accueil
53127 Bonn
Allemagne