Descrizione del progetto
Fotorecettori derivati da cellule staminali per la ricerca e lo sviluppo nell’ambito della prevenzione della cecità
Le malattie degenerative della retina e la morte dei fotorecettori sono le cause principali della disabilità visiva e della cecità negli adulti. Il team del progetto iPhotoreceptors, finanziato dall’UE, ha sviluppato in precedenza un metodo innovativo per differenziare le cellule staminali umane pluripotenti indotte in precursori di fotorecettori attraverso l’impiego della sovraespressione di fattori specifici di trascrizione. Tale tecnologia consente la produzione rapida e illimitata di fotorecettori essenziali per la ricerca, le terapie di sostituzione di fotorecettori e il vaglio di farmaci. Il progetto attuale si propone di finalizzare i passaggi di sviluppo rimanenti, di definire i prodotti finali (quali kit per differenziare i fotorecettori e fotorecettori crioconservati) e di lavorare alla scoperta di nuovi farmaci per il trattamento della degenerazione retinica.
Obiettivo
One of the major causes of adult visual impairment and blindness in industrialized countries is the progressive dysfunction and death of photoreceptor cells (PR) as a result of retinal degenerative diseases. Current treatment options are still insufficient to counteract these forms of blindness. The development of many drugs and therapies fail in preclinical stages because the used animal models are suboptimal for translating results from the bench to the bedside. Especially, for testing the transplantation of human PRs, which is currently extensively explored as a treatment option for late stages of retinal degeneration, the biggest bottleneck is the lack of PR material in sufficient quantity and quality. Within the ERC Starting Grant ProNeurons, my team and I have developed a disruptive technology to differentiate human induced pluripotent stem cells (hiPSCs) to PR precursor cells by overexpressing three transcription factors yielding in up to 60% in only 10 days. Our technology allows fast, efficient and unlimited production of PRs essential as testbeds for drug screenings, for further disease research and for photoreceptor replacement therapies. Within the PoC actions, we strive for bringing the induced PRs closer to the market. We will finalize the last product development steps and FTO reviews to define the final products such as PR differentiation kits and/or cryopreserved PRs for research, development and therapy. We will identify and approach industrial exploitation partners for out-licensing or further funding. The final goal of commercializing the induced PRs is to aid the development of new drugs to treat retinal degenerative diseases.
Campo scientifico
Parole chiave
Programma(i)
Meccanismo di finanziamento
ERC-POC - Proof of Concept GrantIstituzione ospitante
53127 Bonn
Germania