Obiettivo
Neuronal loss and malfunction underlie a wide variety of the neurological disorders that can afflict human populations. Conditions as diverse as Dementia, Parkinson's disease, Huntington's Chorea, Stroke and traumatic injury to the brain and spinal cord collectively have devastating effects on significant sections of the community. Much progress has been made in beginning to understand the mechanisms involved in the various pathological processes but their amelioration and cure remain targets for many neuroscientists. In addition to the many chemotherapeutic interventions that are presently being derived and tested, the ex vivo approach of implanting living cells to the brain for replacement of lost neurons or to promote functional recovery has had demonstrable effectiveness in both experimentally contrived neuronal deficits and, to a much more limited extent, in naturally arising human disorders. In this latter context human foetal cells have been successfully used as replacement therapy for Parkinson's disease patients but the logistic and ethical problems of finding sufficient numbers of the required cells for the large number of individuals that need treatment are insurmountable. In these circumstances the possibility of how, in tissue culture, to establish and expand the therapeutic cells needs exploration. The purpose of the present proposal is therefore to determine the in vivo efficacy of an ex vivo approach involving tissue cultured cells, genetically engineered to secure both their immortalisation and endowment with the capacity to liberate specific neurotrophic factors or neurotransmitters, which can be used for sustainable and safe remediation of neuronal deficits. The proposed project is a continuation and expansion of the preparatory award (proposal NLBT-ST-3046), which was awarded to two of the main contractors. Four main contractors, two SMEs and two academic groups and two associated contractors, one SME and one academic, from six European Community States constitute the proposing consortium. The two main academic groups are world leaders in their fields, cell therapy for neuronal disorders and viral vectors as instruments of gene therapy, and the main industrial collaborators are unique in Europe among BIOTECH companies in their specific interest in the Central Nervous System. The overall strategy will be to derive and use immortalised rat or human cell lines either alone or after genetic transduction with genes deemed to have beneficial products. These cells will be implanted with therapeutic and/or preventive intent into the brains of normal or immuno-suppressed rats that have defined neurological deficits. These abnormalities will be chosen to represent dementia, Parkinson's disease and Huntington's Chorea, though it should be emphasised that the principles involved could relate to other neuro-degenerative conditions. The models will be used mainly to demonstrate prevention of or recovery from disease as a consequence of secretion by the introduced cells of specifically engineered neurotrophic factors, particularly Nerve Growth Factor (NGF), Glial cell line Derived Neurotrophic Factor (GDNF), Neurturin (NTN) and Cilary Neurotrophic factor (CNTF).
The goal at the end of the project will be to have obtained and tested immortalised human cell lines which are candidates for large scale transplantation in human patients with a variety of neuronal disorders. This, the consortium believes, is innovative, feasible, safe and offers unique possibilities for the development of commercial opportunities for neural transplantation in Europe and globally.
Key words: Cell based gene therapy, neuro-degenerative diseases, neurotrophic factors, therapeutic cell lines.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia demenza
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia parkinson
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Dati non disponibili
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
223 62 Lund
Svezia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.