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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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Inhalt archiviert am 2024-06-10

Role of ret and modifier genes in human disease

Ziel

- To map modifiers of Hirschsprung disease (HSCR) and papillary thyroid carcinomas (PTC) in mice and in humans.
- To construct new ret knock-outs.
- To further develop a mouse neural crest culture system.
- To identify the biological and biochemical effects of HSCR RET mutations in an in vitro expression system which will be integrated by the use of a panel of recombinant molecules known to be involved in receptor tyrosine kinase (RTK) triggered pathways.
- To identify possible interactions between the RET pathway and that mediated by the endothelin receptor B (EDNRB).
- To establish the developmental potentials of enteoic nervous system (ENS) progenitors and rescue of the aganglionic gut phenotype of ret knock-out homozygous embryos by introducing into the embryo ret+ positive progenitors.

The RET proto-oncogene is at the origin of one of the most interesting models of human disease caused by mutations in a receptor tyrosine kinase gene. RET mutations or heterozygous deletions of the whole gene cause the autosomal dominant form of congenital megacolon or Hirschsprung disease (HSCR), a relatively frequent genetic malformation of the enteric nervous system. Somaticre arrangements of RET are involved in the aetiology of a variable proportion of papillary thyroid carcinomas (PTC), the most common type of thyroid tumour whose prevalence is increasing in areas heavily exposed to radioactive fallout after the Chernobyl accident in 1986. Moreover, germline RET mutations are associated with the three variants of the rare inherited cancer syndrome Multiple Endocrine Neoplasia type 2 (MEN2A, MEN2B) and Familial Medullary Thyroid Cancer or FMTC. These different effects of RET mutations have been correlated with loss of function or gain of function mechanisms using in vitro expression systems and transgenic or knock-out mouse models. In some human pedigrees the recurrence of both phenotypes (colon aganglionosis and thyroid cancer) is apparently associated with only a single RET mutation. The question then arises whether this observation can be explained in terms of interacting or modifier genes which could influence the expression of RET. The existence and role of modifiers of the HSCR and thyroid cancer phenotypes remain at present unknown and a large part of this grant application describes ideas and experiments which might offer new leads in this field of research.

The background knowledge of the project originated mainly from European laboratories and in a significant proportion from partner laboratories involved in this proposal, which aims at continuing the tradition of European leadership in the field. The novel approach in the field of RET research is the attempt to map and study genes others than RET which modify the HSCR or the PTC phenotype.

The experimental systems available in partner laboratories make it possible to envisage that the following objectives will be attained:
1. mapping of modifiers of HSCR and PTC in mice and in humans;
2. construction of new ret knock-outs;
3. further development of a mouse neural crest culture system;
4. identification of the biological and biochemical effects of HSCR RET mutatio in an in vitro expression system which will be integrated by the use of a panel of recombinant molecules known to be involved in RTK triggered pathway;
5. identification of possible interactions between the RET pathway and that mediated by the endothelin receptor B (EDNRB);
6. establishment of the developmental potentials of ENS progenitors and rescue the aganglionic gut phenotype of ret knock-out homozygous embryos by introducing into the embryo ret+ positive progenitors.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

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Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

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Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

CSC - Cost-sharing contracts

Koordinator

Université Paris Val-de-Marne
EU-Beitrag
Keine Daten
Adresse
51,Avenue du Mal. de Lattre de Tassigny
94010 Créteil
Frankreich

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Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

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Beteiligte (5)

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