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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Contenu archivé le 2024-06-10

Development of an episomal vector system for human gene therapy

Objectif


Foreseen Results

We believe that the proposed research will allow us to develop novel gene therapy vectors which will be compatible with Therexsys' novel non-viral delivery systems. These technologies will have the potential for use in development of a wide range of new therapies, including vaccines, treatments for cancer, inherited disorders and infections.
We describe a program of research to develop improved papillomavirus-based vectors for applications in human gene therapy. An episomal expression vector comprising the BPV-1 E1 cis-acting replication sequences and the trans-acting E1 and E2 genes has been developed. The BPV-1 system has been shown to replicate autonomously to a level of 30 copies per cell, and is stably maintained and expressed in a wide range of mammalian cells including human cell lines. We now propose to undertake the following program of improvements which we believe will make this vector system substantially more suitable for use in human gene therapy:

1. Further characterisation of the prototype vector to determine the breadth of cell types capable of supporting stable replication.
2. Construction and evaluation of vectors containing tissue-specific and small molecule-regulated regulatory elements controlling expression of viral replication proteins.
3. Analysis and attenuation of non-replicative activities of BPV-1 E2.
4. Analysis and attenuation of BPV-1 E1 and E2 immunogenicity, to ensure that therapeutic vectors have minimal immunogenicity.
5. Evaluation of vectors with novel non-viral delivery systems. Therexsys' non-viral gene delivery systems will be used to study maintenance of the episomal vectors described in this proposal in both cell lines and laboratory animals. A range of cell-specific, targeted delivery systems and a series of high efficiency, non-targeted delivery systems will be used to define the range of body tissues in which these vectors can be maintained when administered systemically to mice via the tail vein.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.

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Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

Données non disponibles

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

CSC - Cost-sharing contracts

Coordinateur

COBRA THERAPEUTICS LTD
Contribution de l’UE
Aucune donnée
Adresse
Stephenson Building, Science Park, Keele
ST5 5SP NEWCASTLE
Royaume-Uni

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Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

Aucune donnée

Participants (3)

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