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Innovative methodology for small populations research

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Nuevos métodos de ensayo clínico para combatir enfermedades raras

El proyecto INSPIRE, financiado con fondos europeos, ha desarrollado nuevos métodos de diseño y análisis de ensayos clínicos para enfermedades raras.

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En Europa, cerca de treinta millones de personas padecen enfermedades catalogadas como raras, esto es, que afectan a menos de una de cada dos mil personas de la población general. Cuando una enfermedad incide en un número reducido de personas, los extensos ensayos clínicos que suelen realizarse para evaluar nuevos fármacos y tratamientos son poco viables, o incluso inaplicables. Ello hace necesarias nuevas estrategias de diseño de estudios, así como métodos mejorados de análisis de datos. En torno a INSPIRE (Innovative methodology for small populations research) se reunió un grupo internacional de expertos en diseño de ensayos clínicos innovadores con el objetivo de dar respuesta a esta necesidad. Este consorcio desarrolló nuevos métodos de diseño y análisis de ensayos clínicos para enfermedades raras y poblaciones pequeñas caracterizadas, por ejemplo, por un marcador genético inusual. «En el marco de este proyecto se desarrollaron métodos que permiten obtener resultados de los ensayos clínicos más fiables y más rápido, lo que a su vez supone una mejor atención médica de estos pequeños grupos de población», señaló el coordinador del proyecto, Nigel Stallard. «Estos nuevos métodos consisten en combinar los datos de los ensayos con información de otros estudios, aplicar diseños de ensayos adaptativos que permiten utilizar más eficazmente los datos, y poner en marcha procesos optimizados de toma de decisiones para llegar a una conclusión tan rápido como sea posible». Diseño de un estudio optimizado El equipo de INSPIRE desarrolló una nueva metodología estadística aplicable a dos amplias áreas: el diseño de estudios eficientes y la mejora del análisis y la síntesis de pruebas. En el primero de estos ámbitos, los investigadores se centraron a su vez en dos problemas específicos: a) la definición de diseños idóneos de estudios confirmatorios mediante enfoques de teoría de la decisión y valor de la información, y b) el diseño de estudios confirmatorios para fármacos personalizados. En la segunda de estas áreas, los investigadores se centraron en el desarrollo de nuevos métodos para incorporar datos de farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) a estudios de dosis en fase temprana y técnicas de meta-análisis en ensayos pequeños o en un número reducido de ensayos. «En lo que respecta al diseño de estudios eficientes, desarrollamos estrategias de análisis y diseño optimizado de ensayos de evaluación de tratamientos personalizados basados en las características genéticas u otros biomarcadores», explicó Stallard. «Estos ensayos permiten identificar de manera simultánea subgrupos de pacientes para los que la relación beneficio/riesgo de un tratamiento es positiva y confirmar su idoneidad para tales pacientes sin que ello afecte a la integridad estadística o científica», prosiguió Stallard. Stallard añadió que también se desarrollaron nuevos métodos de toma de decisiones para ensayos clínicos con poblaciones pequeñas. «Concretamente, estudiamos la posibilidad de utilizar un marco bayesiano de teoría de la decisión para comparar los costes de evaluación de ensayos clínicos con los posibles beneficios para los pacientes actuales y futuros, así como establecer las diferencias en la relación coste-beneficio entre poblaciones grandes y reducidas de pacientes a fin de optimizar nuestro diseño», comentó. Un nuevo método de análisis En el plano analítico, el consorcio creó métodos mejorados de meta-análisis para la síntesis de hallazgos de un número reducido de ensayos como el que caracterizaría a una población pequeña. Estas técnicas pueden utilizarse para sustanciar la planificación, el análisis y la interpretación de ensayos, así como para extrapolar datos entre grupos de pacientes. Estos nuevos planteamientos se han aplicado ya en una revisión de estudios sobre la enfermedad de Creutzfeld-Jakob de tipo esporádica. «Asimismo, hemos trabajado en diseños innovadores para ensayos clínicos en fase temprana y para la extrapolación de estudios con poblaciones adultas a estudios pediátricos, así como para desarrollar métodos que permitan utilizar datos PK y PD para determinar la dosis del estudio a lo largo de su evolución y en posteriores evaluaciones», añadió Stallard. «Nuestros métodos en este ámbito nos permiten realizar mejores estimaciones de los parámetros de la curva dosis-respuesta sin tener que aumentar el número de pacientes del estudio que reciben dosis subóptimas». La labor de los socios ha dado lugar a un nuevo diseño para un ensayo clínico en curso destinado a prevenir las convulsiones en neonatos.

Palabras clave

INSPIRE, enfermedades raras, ensayos clínicos, poblaciones pequeñas, meta-análisis

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