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European Autism Interventions - A Multicentre Study for Developing New Medications

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EU-AIMS: vers des approches personnalisées pour les personnes autistes

Le projet EU-AIMS, financé par l’initiative en matière de médicaments innovants, a contribué à marquer le début d’une nouvelle ère pour les traitements efficaces reconnaissant les besoins individuels des personnes autistes. Ses travaux ont fait avancer considérablement nos connaissances sur la variabilité de la biologie des personnes autistes, ont identifié des domaines d’intervention médicale et ont prouvé avec succès que certains composés peuvent moduler les différences biologiques liées à l’autisme.

Santé

Les personnes autistes affirment qu’il n’existe pas d’approche universelle qui puisse tous les aider. Certains expliquent que leur autisme n’a pas besoin de traitement, car ils estiment qu’il s’agit d’une partie essentielle de leur identité. D’autres veulent être traités pour des aspects spécifiques, comme les difficultés sensorielles ou l’interaction sociale, mais pas au détriment des aspects positifs de l’autisme. Certains privilégient le traitement d’affections comme l’épilepsie, dont ils sont atteints en même temps que l’autisme. EU-AIMS change les règles du jeu L’équipe d’EU-AIMS (European Autism Interventions – A Multicentre Study for Developing New Medications) a changé les règles du jeu en prouvant qu’il n’existe pas une seule caractéristique commune à toutes les personnes autistes, et ce, à aucun niveau, que ce soit génétique, neurobiologique, cognitif ou comportemental. Au contraire, les chercheurs ont commencé à identifier des profils neurocognitifs individuels et à les associer à des modèles d’évolution de l’autisme. EU-AIMS entendait développer des traitements efficaces adaptés aux besoins et profils biologiques individuels, et surmonter une série d’obstacles à la recherche, notamment: les approches traditionnelles ont tenté de traiter les symptômes sans comprendre les causes ou les mécanismes sous-jacents; la plupart des études préalables ne comprenaient que 15-30 personnes autistes, nombre qui s’avère insuffisant pour identifier des «sous-groupes»; la recherche sur la biologie de l’autisme a manqué de méthodologies fiables et les essais cliniques incluaient habituellement des nombres réduits de participants différents, limitant les possibilités de succès, car il est possible que les traitements ne soient efficaces que chez certains sous-groupes. Le projet EU-AIMS a entrepris une approche multiforme sans précédent. Declan Murphy, responsable du projet et professeur au King’s College London (KLC) explique: «Dans un premier temps, nous avons amélioré les connaissances sur la diversité biologique de l’autisme, traduit les résultats d’études chez des rongeurs afin de les adapter aux humains, prouvé que certains composés sont susceptibles d’influencer les différences biologiques constatées dans l’autisme, y compris chez les adultes autistes, et cherché des biomarqueurs qui pourraient améliorer les essais cliniques.» De nouvelles cibles thérapeutiques grâce aux gènes et aux biomarqueurs Une façon d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques consiste à commencer par étudier les gènes liés à certaines formes d’autisme et à se demander quels sont leurs effets sur le développement des cellules nerveuses et la communication entre elles. Cela affecte le développement cérébral d’un enfant et, ensuite, le développement émotionnel, cognitif et social. EU-AIMS a employé des modèles animaux et de nouvelles techniques non invasives, comme les cellules souches pluripotentes induites, pour suivre les relations causales allant des gènes et des facteurs environnementaux aux changements moléculaires et aux voies biologiques. Les chercheurs ont également étudié si certains composés sont efficaces chez les modèles cellulaires et murins, identifiant ainsi de nouveaux traitements potentiels sur la base de connaissances accrues des mécanismes biologiques sous-jacents. L’une des tâches essentielles a ensuite été la «traduction» des résultats issus des modèles animaux aux humains en découvrant des mesures pouvant être utilisées de manière sûre chez les humains, même chez les bébés, comme la spectrographie par résonance magnétique de pointe, l’électroencéphalogramme (EEG) et l’IRM fonctionnelle et structurelle (IRMf/IRMs), respectivement. Un autre objectif d’EU-AIMS consistait à identifier des biomarqueurs. Ces biomarqueurs sont des mesures objectives, comme les gènes, les modèles d’activité cérébrale ou les résultats d’un test, qui prédisent la manière dont une personne peut développer la maladie ou répondre aux interventions. Les biomarqueurs seraient susceptibles de contribuer au diagnostic de l’autisme pour prévoir si les symptômes changeront pendant le développement et pour sélectionner les interventions, le soutien ou le traitement les plus efficaces pour une personne donnée. Trois études ont été menées avec plus de 1 200 participants, qui ont fait l’objet d’une évaluation à une échelle et à un niveau de détail sans précédent en Europe. EU-AIMS est également le premier groupe universitaire/industriel à obtenir une «qualification advice» de la part de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Cette étape décisive a amélioré la compréhension entre les autorités réglementaires, le milieu universitaire et le milieu industriel. Elle a également joué un rôle essentiel dans l’élaboration des nouvelles lignes directrices de l’EMA sur les essais de médicaments. Par la suite, le consortium a lancé avec succès le projet AIMS-2-TRIALS afin de poursuivre les travaux, ajoutant un programme d’éducation et de participation, destiné notamment aux chercheurs en début de carrière, et un groupe de représentants de l’autisme pour garantir la participation de personnes autistes à la recherche.

Mots‑clés

EU-AIMS, autisme, TSA, traitement, rongeurs, essai clinique

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