EMEA blokuje stosowanie pierwszego leku transgenicznego
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), będący częścią Europejskiej Agencji Leków (EMEA), wydał negatywną opinię wobec leku Atryn, który jest pierwszym lekiem wytworzonym z zastosowaniem technologii transgenicznej i przedstawionym do zatwierdzenia w celu wprowadzenia na rynek masowy w USA lub w Europie. Technologia transgeniczna polega na wprowadzeniu genu lub genów pochodzących od jednego osobnika do komórkowego DNA innego osobnika, który może należeć nawet do innego gatunku. Atryn, produkowany przez GTC Therapeutics w USA, zawiera antytrombinę, która ma właściwości przeciwkrzepliwe i przeciwzapalne. Antytrombina występuje w naturalnej postaci w organizmie i stanowi zasadniczy element zdolności organizmu do eliminowania zakrzepów krwi. Średnio u około 1 osoby na 5000 występuje wrodzony brak zdolności do wytwarzania antytrombiny i osoby te są podatne na krzepnięcie krwi. Może to zagrażać życiu w takich sytuacjach, jak poród lub zabieg chirurgiczny. Aby wytworzyć Atryn, ludzki gen odpowiedzialny za produkcję antytrombiny u zdrowego człowieka został wpleciony w DNA kozy. Powoduje to wytwarzanie antytrombiny przez kozę, a gen jest regulowany w taki sposób, że antytrombina pojawia się tylko w kozim mleku. U osób przyjmujących Atryn można byłoby oczekiwać wyrównania niewydolności mechanizmu przeciwzakrzepowego, a więc mogłyby one prowadzić bardziej normalny tryb życia. Lek można byłoby również stosować podczas zabiegów chirurgicznych, aby skompensować niedobór antytrombiny w konkretnych przypadkach. Metoda produkcji leku nie jest nowa. Pierwsza koza ze zrekombinowanym DNA przyszła na świat 15 lat temu i jest teraz jedną ze stada liczącego 57 sztuk, hodowanego w pobliżu Bostonu. Osoby cierpiące na brak antytrombiny zazwyczaj otrzymują inhibitor uzyskiwany z osocza krwi ludzkiej. W wywiadzie dla BBC, dyrektor generalny firmy GTC Geoffrey Cox powiedział: - Wyhodowanie zwierzęcia dającego mleko trwa tylko 18 miesięcy, a w ciągu jednego roku jedna koza produkuje materiał odpowiadający 90 000 pobraniom krwi. EMEA postanowiła zablokować wprowadzenie Atrynu do obrotu z dwóch powodów: po pierwsze stwierdziła, że próba kliniczna była zbyt mała, po drugie lek proponowany do wprowadzenia na rynek będzie poddany dodatkowej filtracji, a więc nie będzie identyczny, jak środek wykorzystywany w próbach. Firma GTC przeprowadziła próby kliniczne na 14 pacjentach. U pięciu osób brak antytrombiny był wynikiem zabiegów chirurgicznych, a przypadki te zostały włączone do prób jako część programu tzw. "compassionate use" (stosowania w wyjątkowych przypadkach), w ramach którego lek był udostępniony konkretnym pacjentom, którzy - w opinii lekarzy - tego potrzebowali, natomiast w dziewięciu przypadkach niewydolność była wrodzona. Jak czytamy w opinii EMEA: "Analizowano tylko 5 przypadków chirurgicznych. CHMP uznał tę liczbę za zbyt małą [...]. Efekty leczenia pacjentów w ramach programu "compassionate use" i podczas porodu nie mogą być wykorzystywane jako uzasadnienie przemawiające za proponowanym stosowaniem leku u pacjentów poddawanych zabiegom chirurgicznym." Przedstawiciele EMEA zauważyli również, że choć nie przewidywano wystąpienia żadnych niepożądanych skutków u osób przyjmujących Atryn w ramach próby klinicznej, "możliwy jest rozwój przeciwciał (białek w reakcji na Atryn) w organizmach pacjentów. Członkowie CHMP uznali, że firma nie przeprowadziła wystarczającego zakresu badań w kierunku rozwoju przeciwciał." GTC ma obecnie 15 dni na złożenie wniosku do EMEA o ponowne przeanalizowanie wydanej opinii. Atryn jest pierwszym z dużej liczby leków wytwarzanych z wykorzystaniem technik rekombinacji genetycznej i czekających na zatwierdzenie umożliwiające wprowadzenie ich do obrotu. Tego rodzaju leki mogą potencjalnie poprawić jakość życia ludzi. Już wkrótce oczekiwane są produkty, które będą leczyć wiele różnych schorzeń, w tym obrzęk naczynioworuchowy i niektóre nowotwory. W przyszłości leki wytwarzane w ten sposób mogą stać się normą, a nie nowością, jaką są teraz.
Kraje
Stany Zjednoczone