EMEA stoppt erstes Medikament aus transgenen Säugetieren
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency - EMEA) hat eine negative Stellungnahme zu ATryn veröffentlicht, dem ersten von transgenen Säugetieren gewonnen Medikament, für das eine Zulassung für die allgemeine Vermarktung in den USA oder in Europa beantragt wurde. Ein transgener Organismus ist ein Organismus, in dessen DNA ein Gen oder mehrere Gene eines anderen Organismus, sogar Gene einer anderen Art, eingeschleust wurde bzw. wurden. ATryn, eine Entwicklung des US-amerikanischen Unternehmens GTC Therapeutics, enthält das entzündungs- und gerinnungshemmende Antithrombin (AT). Antithrombin ist ein natürlicher, in jedem Menschen vorkommender Stoff, der dazu beiträgt, dass der Körper Blutgerinnsel auflösen kann. Etwa eine Person in 5.000 wird mit einem Antithrombin-Mangel geboren, das heißt, sie kann den Stoff nicht bilden, wodurch eine erhöhte Gefahr der Verstopfung der Gefäße durch Blutgerinnsel besteht. Dies ist insbesondere bei Geburten und Operationen lebensbedrohlich. Zur Herstellung von ATryn wird das für die AT-Bildung in gesunden Menschen zuständige Gen in die DNA von Ziegen eingeschleust. Dadurch bildet die Ziege AT, aber das Gen ist mit einem Schalter-Gen verbunden, sodass das AT nur in der Ziegenmilch enthalten ist. Da ATryn den angeborenen Gerinnungsmangel kompensiert, könnten Personen, die das Medikament einnehmen, ein normaleres Leben führen. Auch könnte es während Operationen eingesetzt werden, um in bestimmten Phasen des Eingriffs den AT-Mangel auszugleichen. Die Technologie, mit der das Medikament hergestellt wird, ist nicht neu. Die erste rekombinante, also gentechnisch veränderte Ziege kam schon vor 15 Jahren auf die Welt. Sie lebt noch heute in der Nähe von Boston in einer Herde mit 56 Artgenossen. Patienten mit einer AT-Defizienz erhalten das AT heute normalerweise aus menschlichem Blutplasma. "Es dauert nur 18 Monate, bis ein Milch gebendes Tier aufgezogen ist, und in einem einzigen Jahr produziert eine Ziege soviel wie 90.000 Blutspenden", erklärte Geoffrey Cox, CEO von GTC, gegenüber der BBC. Die EMEA hat ATryn die Zulassung aus zwei Gründen verweigert: Erstens sei die klinische Versuchsgruppe zu klein gewesen, und zweitens würde das letztendlich vermarktete Medikament noch einmal filtriert werden, das heißt, es entspräche nicht exakt dem getesteten Produkt. ATryn wurde an 14 Personen getestet. Fünf litten unter AT-Mangel aufgrund einer Operation und wurden in die Tests als Teil eines so genannten Compassionate Use Programme einbezogen. Dieses Programm stellt das Medikament Patienten zur Verfügung, von denen die Ärzte der Meinung sind, dass sie es brauchen. Die anderen neun Patienten litten an einem angeborenen AT-Mangel. Laut EMEA-Stellungnahme wurden jedoch "nur fünf klinische Fälle akzeptiert. Dies hielt der CHMP für eine zu kleine Versuchsgruppe [�]. Folglich konnten die Ergebnisse der Patienten aus dem Compassionate Use Programme und der Schwangerengruppe nicht zur Unterstützung des vorgeschlagenen Einsatzes bei Patienten, die sich einer Operation unterziehen, herangezogen werden. Die EMEA wies darauf hin, dass zwar für die Personen in der Versuchsgruppe keine negativen Nebenwirkungen aus der Einnahme von ATryn zu erwarten seien, dass jedoch Patienten möglicherweise Antikörper (Proteine, die auf ATryn reagieren) bilden könnten. Der CHMP vertrat die Ansicht, dass das Unternehmen die Entwicklung von Antikörpern nicht ausreichend untersucht habe. GTC kann innerhalb von 15 Tagen einen Antrag auf erneute Prüfung durch die EMEA einreichen. ATryn ist das erste von mehreren Medikamenten, die mit Rekombinationstechniken hergestellt wurden und auf ihre Zulassung warten. Solche Medikamente haben das Potenzial, die menschliche Lebensqualität zu verbessern. Demnächst sollen Produkte eingeführt werden, die verschiedene Krankheiten wie Angioödeme und bestimmte Krebsarten bekämpfen. In der Zukunft könnten auf diese Weise hergestellte Medikamente der Normalfall sein und nicht - wie heute - eine Neuheit.
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