Muy pocos medicamentos para tratar enfermedades raras consiguen ser aprobados
Durante años, las asociaciones de pacientes han criticado a las empresas farmacéuticas por no invertir en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Pero parece ser que muy pocos de los medicamentos que se crean para tratar este tipo de enfermedades llegan a ser aprobados. Según un grupo de científicos del Instituto de Investigación farmacológica de Milán (Italia), entre 2000 y 2004 se aprobaron en Europa un poco más del 7 por ciento de los tratamientos para personas con enfermedades raras. Durante el mismo periodo, fueron aprobados el 79 por ciento de otros tratamientos presentados a la Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos (EMEA). Unas 5.000 enfermedades siguen sin contar con medicamentos para su tratamiento y sólo en Europa hay entre 24 y 36 millones de personas que sufren enfermedades raras. "Es difícil encontrar un equilibrio entre la necesidad urgente de encontrar medicamentos para los pacientes con enfermedades raras y garantizarles su calidad, eficacia, seguridad, y si procede, hacer comparaciones con medicamentos existentes", indica uno de los investigadores, el Profesor Silvio Garattini. Para el Profesor Garattini la falta de métodos fiables para la evaluación de medicamentos huérfanos, que deben ser ensayados en un pequeño número de personas, es la causa probable de la poca calidad de las solicitudes presentadas a EMEA. "Sin embargo, es evidente que los criterios aplicados a los medicamentos huérfanos son menos rigurosos que los que se aplican a los medicamentos para enfermedades más comunes, debido especialmente al menor número de pacientes", explicó. El Dr. Jeffrey Aronson del consejo editorial del British Journal of Clinical Pharmacology en el que se publicaron los resultados de la investigación señala que la situación en Europa contrasta también fuertemente con la de EEUU donde existen más incentivos para llevar a cabo investigaciones en medicamentos huérfanos. Las cifras sugieren sin embargo que mientras EEUU registra un número más alto de medicamentos aprobados que Europa (231 de 1.100 en 19 años (21 por ciento) comparado con 18 de 255 en 3,5 años (7,06 por ciento), Europa presenta de hecho más demandas de solicitudes de aprobación que EEUU (255 en 3,5 años comparadas con 1.100 en 19 años). Entre agosto de 2000 y diciembre de 2004, de los 255 medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras presentados a la EMEA, sólo 18 recibieron el visto bueno en base a los datos epidemiológicos, la plausibilidad médica y los beneficios potenciales. Sin embargo, 10 de estos medicamentos fueron autorizados bajo "circunstancias excepcionales", lo que significa que el dossier no estaba completo del todo y que se requieren estudios adicionales para que los responsables del desarrollo puedan seguir conservando la autorización de comercialización. Los medicamentos aprobados se utilizarán para tratar enfermedades como las formas raras de leucemia, la enfermedad de Fabry, que afecta a la capacidad del cuerpo humano para eliminar los lípidos, y la enfermedad de Wilson, en la que la acumulación de cobre puede dañar los órganos vitales del cuerpo.