Mangelnde Zulassungen für Arzneimittel für seltene Krankheiten
Seit Jahren kritisieren Patientengruppen Pharmaunternehmen dafür, dass sie nicht in die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten investieren. Aber anscheinend werden von den entwickelten Medikamenten zur Behandlung seltener Erkrankungen nur sehr wenige zugelassen. Laut einer Gruppe von Wissenschaftlern am Institut für Pharmakologische Forschung in Mailand, Italien, wurden zwischen 2000 und 2004 in Europa nur knapp über sieben Prozent der Arzneimittelanträge für die Behandlung von Menschen mit seltenen Krankheiten zugelassen. Im selben Zeitraum erhielten 79 Prozent der anderen bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMEA) eingereichten Arzneimittelanträge grünes Licht. Etwa 5.000 Erkrankungen können weiterhin nicht mit Medikamenten behandelt werden, während zwischen 24 und 36 Millionen Menschen allein in Europa unter seltenen Krankheiten leiden. "Es ist schwierig, ein Gleichgewicht zwischen dem dringenden Bedarf an Medikamenten für Patienten mit seltenen Krankheiten und der Garantie ihrer Qualität, Effizienz, Sicherheit und erforderlichenfalls ihrem Vergleich mit vorhandenen Medikamenten zu finden", sagt Professor Silvio Garattini, einer der Forscher. Professor Garattini vermutet, dass der Mangel an zuverlässigen Methoden für die Bewertung von Orphan-Arzneimitteln, die an einer kleinen Anzahl von Menschen getestet werden müssen, wahrscheinlich für die schlechte Qualität der bei der EMEA eingereichten Anträge verantwortlich ist. "Es ist jedoch klar, dass für Orphan-Arzneimittel weniger strenge Kriterien als für Medikamente für häufiger auftretende Krankheiten annehmbar sind, insbesondere im Hinblick auf die geringe Anzahl von Patienten", sagte er. Dr. Jeffrey Aronson vom Redaktionsausschuss des British Journal of Clinical Pharmacology, in dem die Forschung veröffentlicht wurde, behauptet, dass die Situation in Europa außerdem in krassem Gegensatz zu der Situation in den USA stehe, wo es mehr Anreize für die Durchführung von Forschung zu Orphan-Arzneimitteln gebe. Die Zahlen deuten jedoch darauf hin, dass die Zulassungsrate in den USA zwar höher ist als in Europa (231 von 1.100 Anträgen innerhalb von 19 Jahren - 21 Prozent - gegenüber 18 von 255 innerhalb von 3,5 Jahren - 7,06 Prozent), aber dass in Europa mehr Zulassungsanträge als in den USA eingereicht werden (255 innerhalb von 3,5 Jahren gegenüber 1.100 innerhalb von 19 Jahren). Zwischen August 2000 und Dezember 2004 wurden von den 255 bei der EMEA eingereichten Medikamenten für seltene Krankheiten nur 18 auf der Grundlage epidemiologischer Daten, medizinischer Plausibilität und potenziellen Nutzens zugelassen. Zehn dieser Medikamente wurden jedoch unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, was bedeutet, dass die Akte noch nicht ganz vollständig war und dass weitere Studien erforderlich sind, damit die Entwickler ihre Marktzulassung behalten dürfen. Die zugelassenen Medikamente werden für die Behandlung von Erkrankungen wie seltenen Formen von Leukämie, Fabry-Krankheit, die die Fähigkeit des Körpers zur Aufspaltung von Lipiden beeinträchtigt, und Wilson-Krankheit, bei der eine Kupferanreicherung lebenswichtige Organe zerstören kann, verwendet.