Nombre insuffisant d'homologations de médicaments pour le traitement des maladies rares
Depuis des années, des groupes de patients critiquent les sociétés pharmaceutiques de ne pas investir dans le développement de médicaments pour le traitement des maladies rares. Mais il apparaît que très peu de ces médicaments sont homologués. Selon un groupe de scientifiques de l'Institut de recherche pharmacologique de Milan (Italie), seul un peu plus de sept pour cent des demandes d'homologation de médicaments pour le traitement des personnes souffrant de maladies rares ont été approuvées en Europe entre 2000 et 2004. Durant la même période, 79 pour cent des demandes soumises pour d'autres médicaments à l'Agence européenne pour l'évaluation des médicaments (AEEM) ont reçu le feu vert. Quelque 5.000 maladies ne bénéficient toujours pas d'un traitement, alors qu'en Europe uniquement, entre 24 et 36 millions de personnes souffrent de maladies rares. "Il est difficile de trouver un équilibre entre le besoin urgent de développer des médicaments pour les patients souffrant de maladies rares et garantir leur qualité, leur efficacité, leur sécurité et, le cas échéant, établir des comparaisons avec les médicaments existants", a expliqué un des chercheurs, le Professeur Silvio Garattini. Le Professeur Garattini soupçonne que le manque de méthodes fiables pour évaluer les médicaments orphelins, qui doivent être testés sur un nombre restreint, est probablement responsable de la piètre qualité des demandes soumises à l'AEEM. "Toutefois, il est évident que les critères appliqués aux médicaments orphelins sont moins rigoureux que ceux appliqués aux médicaments destinés au traitement de maladies plus généralisées, notamment en raison du nombre peu élevé de patients", a-t-il déclaré. Le Dr Jeffrey Aronson du comité de rédaction du British Journal of Clinical Pharmacology, dans lequel ont été publiés les résultats des travaux de recherche, affirme que la situation en Europe contraste nettement ave celle aux Etats-Unis, où les mesures incitant à la réalisation de travaux de recherche sur les médicaments orphelins sont plus nombreuses. Les chiffres suggèrent toutefois que si les Etats-Unis enregistrent un taux plus élevé d'homologations qu'en Europe (231 sur 1.100 sur une période de 19 ans - soit 21 pour cent - comparé à 18 sur 255 sur une période de 3,5 ans - soit 7,06 pour cent), l'Europe présente en fait plus de demandes d'homologation que les Etats-Unis (255 sur une période de 3,5 ans, comparé à 1.100 sur une période de19 ans). Entre août 2000 et décembre 2004, des 255 demandes d'homologation de médicaments pour le traitement de maladies rares soumises à l'AEEM, seules 18 ont été approuvées sur la base des données épidémiologiques, de la plausibilité médicale et du bénéfice potentiel. Toutefois, dix de ces médicaments ont été autorisés sous des "circonstances exceptionnelles", signifiant que le dossier n'était pas assez complet, et que des études supplémentaires sont requises pour que les développeurs puissent conserver leur autorisation de commercialisation. Les médicaments homologués seront utilisés pour traiter des maladies telles que les formes rares de leucémie, la maladie de Fabry, qui affecte la capacité du corps humain à éliminer les lipides, et la maladie de Wilson, dont l'accumulation de cuivre peut endommager les organes vitaux.