Niedostateczna liczba zatwierdzanych lekow na rzadkie choroby
Od wielu lat grupy pacjentów krytykują firmy farmaceutyczne za brak inwestycji w opracowywanie leków przeciw rzadkim chorobom. Wygląda jednak na to, że spośród leków stworzonych z myślą o przypadkach rzadkich schorzeń, niewiele środków zostaje zatwierdzonych do stosowania. Zdaniem grupy naukowców z Instytutu Badań Farmakologicznych w Mediolanie we Włoszech, w latach 2000-2004 pozytywnie rozpatrzono w Europie zaledwie nieco ponad siedem procent wniosków w sprawie leków przeznaczonych do leczenia ludzi cierpiących na rzadkie choroby. W tym samym czasie "zielone światło" uzyskało 79 procent wniosków dotyczących środków przeznaczonych do innych zastosowań, złożonych w Europejskiej Agencji Leków (EMEA). Około 5000 schorzeń jest nadal nieuleczalnych przy pomocy lekarstw, podczas gdy w samej Europie na rzadkie choroby cierpi od 24 do 36 milionów ludzi. - Trudno znaleźć równowagę między pilnym zapotrzebowaniem na leki dla pacjentów cierpiących na rzadkie choroby i zagwarantowaniem jakości, skuteczności i bezpieczeństwa leków oraz, gdy jest to konieczne, dokonywaniem porównań z istniejącymi środkami - mówi jeden z badaczy, profesor Silvio Garattini. Profesor Garattini przypuszcza, że brak wiarygodnych metod oceny leków sierocych, które muszą być badane na niewielkiej liczbie pacjentów, jest prawdopodobnie przyczyną niskiej jakości wniosków składanych w EMEA. - Oczywiste jest jednak, że można przyjąć mniej surowe kryteria w stosunku do leków sierocych niż farmaceutyków na częściej występujące choroby, zważywszy zwłaszcza na niewielką liczbę pacjentów - powiedział. Dr Jeffrey Aronson z kolegium redakcyjnego "British Journal of Clinical Pharmacology", w którym opublikowano informacje na temat badania, twierdzi, że sytuacja w Europie zdecydowanie różni się także od sytuacji w USA, gdzie istnieje więcej zachęt do prowadzenia badań nad lekami sierocymi. Dane sugerują jednak, że choć w USA zatwierdzonych zostaje więcej wniosków niż w Europie (231 na 1100 w ciągu 19 lat, co stanowi 21 procent, w porównaniu z 18 na 255 w ciągu trzech i pół roku, co stanowi 7,06 procent), w Europie faktycznie składanych jest więcej wniosków o zatwierdzenie niż w USA (255 wniosków w ciągu trzech i pół roku w porównaniu z 1100 wnioskami w ciągu 19 lat). W okresie od sierpnia 2000 r. do grudnia 2004 r. z 255 leków na rzadkie choroby, przedstawionych do zatwierdzenia przez EMEA, tylko 18 otrzymało pozytywną decyzję na podstawie danych epidemiologicznych, wiarygodności medycznej i potencjalnych korzyści. Jednakże dziesięć z tych leków dopuszczono do stosowania w "wyjątkowych okolicznościach", co oznacza, że dokumentacja nie była kompletna, i że wymagane są dodatkowe badania warunkujące utrzymanie przez producentów zezwolenia na stosowanie. Zatwierdzone leki będą stosowane w leczeniu takich schorzeń, jak rzadkie formy białaczki, choroba Fabry'ego, która ogranicza zdolność organizmu do rozkładania lipidów, oraz choroba Wilsona, w przypadku której nagromadzenie miedzi w organizmie może powodować uszkodzenia najważniejszych organów.