Los científicos retrasan la enfermedad de la tembladera en los ratones
Investigadores de Alemania han conseguido ralentizar el desarrollo de la fatal enfermedad cerebral de la tembladera en ratones. La tembladera, al igual que la enfermedad de Creutzfeld-Jakob (CJD) y la EEB (encefalopatía espongiforme bovina), es una enfermedad de prión. Los priones son un tipo de proteína que se encuentran por todo el cuerpo en personas y animales sanos. Estos priones normales tienen una forma diferente a la de los priones relacionados con enfermedades. Sin embargo, cuando priones normales entran en contacto con priones enfermos cambian de forma resultando afectados. De esta forma se produce una reacción en cadena, ya que cada vez se van infectando más priones normales. Estos priones malformados se depositan en el tejido cerebral, dañándolo durante el proceso. En este estudio, que se halla publicado en el último ejemplar del «Journal of Clinical Investigation», los investigadores analizaron la posibilidad de detener esa reacción en cadena parando la producción de priones normales. En los ratones el prión normal se llama PrP-C, mientras que el prión que causa la tembladera es conocido como PrP-Scr. Para comprobar si al parar la producción de PrP-C se ralentiza la velocidad de la enfermedad, el equipo aplicó una investigación por la que sus descubridores ganaron el Premio Nobel de Medicina de este año: la interferencia de ARN. El ARN interferente pequeño (ARNip) previene la producción de proteínas específicas bloqueando los genes que las codifican. Los investigadores alemanes modificaron las células cerebrales de los ratones para que produjeran ARNip que bloquearan la producción de priones PrP-C sanos. En los cultivos de células la producción de PrP-C se redujo un 97%. El siguiente desafío fue reproducir esto en los ratones que padecían tembladera. «Para que las células cerebrales puedan producir ARNip hay que introducir en ellas el gen correspondiente», explicó el profesor Hans Kretschmar, director del Centro de Priones de la Universidad Ludwig Maximilian en Múnich. Pero introducir el gen de ARNip en cada una de las células cerebrales resultaría extremadamente difícil, por lo tanto, los investigadores querían averiguar también cuántas células tenían que ser capaces de producir los ARNip para que el tratamiento fuera eficaz. Descubrieron que los ratones en los que sólo unas cuantas células cerebrales estaban produciendo ARNip, murieron, por término medio, unos días después que los ratones que no fueron sometidos a tratamiento. Sin embargo, los ratones en los que la mayoría de las células cerebrales estaban protegidas vivieron hasta 230 días, una tercera parte más que los ratones no sometidos a tratamiento. «En principio, todo parece indicar que los ARNip constituyen una opción terapéutica prometedora para la tembladera, la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob o la EEB», declaró el profesor Alexander Pfeifer, Director del Instituto de Farmacología en la Universidad de Bonn. «No obstante, llevará años conseguir que el método pueda aplicarse a seres humanos».
Países
Alemania