Scienziati rallentano la progressione della scrapie nei topi
Alcuni ricercatori tedeschi sono riusciti a rallentare la progressione dell'encefalite mortale scrapie nei topi. La scrapie, al pari del morbo di Creutzfeld-Jakob (MCJ) e dell'ESB (encefalopatia spongiforme bovina), è una malattia da prioni. I prioni sono un tipo di proteina presente nell'organismo di persone e di animali sani. I prioni normali hanno una forma differente da quelli associati ad alcune malattie. Tuttavia, nel momento in cui vengono a contatto con prioni malati, i prioni normali alterano la propria forma e «si ammalano» a loro volta. Ha inizio così una reazione a catena poiché un numero sempre maggiore di prioni normali viene infettato. I prioni alterati si depositano nel tessuto cerebrale, danneggiandolo durante la progressione. In questo studio, pubblicato nell'ultimo numero del «Journal of Clinical Investigation», i ricercatori hanno esaminato la possibilità di interrompere la reazione a catena, bloccando la produzione di prioni normali. Nei topi, il prione normale è chiamato PrP-C, mentre il prione che causa la scrapie è noto come PrP-Scr. Per accertare se la cessazione della produzione di PrP-C può rallentare la progressione della malattia, l'équipe ha applicato la ricerca che è valsa ai suoi scopritori il premio Nobel per la medicina di quest'anno: l'interferenza dell'RNA. I piccoli RNA interferenti (siRNA) impediscono la produzione di proteine specifiche, bloccando i geni che le codificano. I ricercatori tedeschi hanno modificato le cellule cerebrali di topi ai fini della produzione di siRNA che hanno bloccato la produzione dei prioni sani PrP-C. Nelle colture cellulari, la produzione di PrP-C si era ridotta del 97%. La sfida successiva è stata riprodurre l'esperimento nei topi affetti da scrapie. «Se vogliamo che le cellule cerebrali producano i siRNA, dobbiamo introdurre di nascosto il gene corrispondente», ha spiegato Hans Kretschmar, direttore del Centro dei prioni all'Università Ludwig Maximilian di Monaco. Tuttavia, riuscire a inserire il gene siRNA in ogni cellula cerebrale sarebbe estremamente difficile. I ricercatori volevano quindi scoprire anche quante cellule avrebbero dovuto essere in grado di produrre siRNA affinché il trattamento fosse efficace. Hanno scoperto che i topi, nei quali solo poche cellule cerebrali producevano i siRNA, morivano in media solo a distanza di pochi giorni rispetto a quelli non trattati. Tuttavia, i topi in cui la maggior parte delle cellule cerebrali era protetta vivevano fino a 230 giorni, un terzo in più rispetto agli esemplari non trattati. «Sostanzialmente, i siRNA sembrano costituire un'opzione terapeutica promettente contro la scrapie, il morbo di Creutzfeld-Jakob o l'ESB», ha dichiarato Alexander Pfeifer, direttore dell'Istituto di farmacologia dell'Università di Bonn. «Ci vorranno anni, tuttavia, prima che il metodo possa essere applicato sugli esseri umani.»
Paesi
Germania