Naukowcy spowalniają rozwój scrapie u myszy
Naukowcom w Niemczech udało się spowolnić u myszy rozwój śmiertelnej choroby mózgu, jaką jest scrapie (trzęsawka). Scrapie, podobnie jak choroba Creutzfelda-Jacoba (CJD) i BSE (gąbczasta encefalopatia bydła), jest chorobą prionową. Priony są rodzajem białek występujących w organizmach zdrowych ludzi i zwierząt. Normalne priony mają inny kształt niż te związane z chorobami. Jeżeli jednak normalne priony mają kontakt z prionami chorymi, wówczas zmieniają swój kształt i same stają się "chore". W ten sposób wywołana zostaje reakcja łańcuchowa, ponieważ coraz więcej prionów zostaje zakażonych. Białka o nieprawidłowej strukturze są odkładane w tkance mózgu, co powoduje jej uszkodzenie. W badaniu opublikowanym w ostatnim wydaniu "Journal of Clinical Investigation" naukowcy sprawdzili możliwość zahamowania reakcji łańcuchowej poprzez wstrzymanie wytwarzania normalnych prionów. U myszy normalne priony nazywane są PrP-C, natomiast prion wywołujący chorobę scrapie znany jest jako PrP-Scr. Aby sprawdzić, czy powstrzymanie produkcji PrP-C spowolni rozprzestrzenianie się choroby, zespół wykorzystał odkrycie, za które przyznano tegoroczną Nagrodę Nobla w dziedzinie medycyny: interferencję RNA. Małe interferujące RNA (siRNA) wstrzymuje produkcję określonych białek blokując geny, które je kodują. Niemieccy naukowcy zmodyfikowali komórki mózgowe myszy tak, aby produkowały siRNA, które blokują wytwarzanie zdrowych prionów PrP-C. W kulturach komórkowych produkcja PrP-C została zredukowana o 97 procent. Kolejnym wyzwaniem było odtworzenie tego procesu u myszy chorych na scrapie. - Jeżeli komórki mózgowe mają produkować siRNA, należy przemycić odpowiedni gen - wyjaśnił profesor Hans Kretschmar, dyrektor Centrum Prionów na Uniwersytecie Ludwika Maksymiliana w Monachium. Jednak wprowadzenie genu siRNA w każdą komórkę mózgową byłoby niezwykle trudne, dlatego też naukowcy starali się również dowiedzieć, ile komórek musi być zdolnych do produkcji siRNA, aby leczenie było skuteczne. Okazało się, że myszy, u których tylko niewielka liczba komórek mózgowych produkowała siRNA, umierały średnio zaledwie kilka dni po myszach nieleczonych. Natomiast myszy, których większość komórek mózgowych była chroniona, żyły nawet do 230 dni, o jedną trzecią dłużej niż myszy nieleczone. - Zasadniczo siRNA wydają się obiecującą opcją dla leczenia scrapie, CJD lub BSE - powiedział profesor Alexander Pfeifer z Instytutu Farmakologii Uniwersytetu w Bonn. - Jednak miną lata, zanim metoda ta będzie mogła być stosowana u ludzi.
Kraje
Niemcy