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Optogenetic Protein Therapy for Multiple Sclerosis

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Tratamiento novedoso de la esclerosis múltiple

Los tratamientos actuales de la esclerosis múltiple conllevan riesgos de sufrir efectos secundarios graves. Por ello, un grupo de investigadores de la Unión Europea estudia el uso de la optogenética como una posible forma nueva de tratar la enfermedad.

Salud

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica que afecta al sistema nervioso central, es decir, al encéfalo y a la médula espinal. Se trata de la enfermedad desmielinizante más común y se estima que hay unos 700 000 casos en Europa y 2,3 millones en todo el mundo. Aunque algunas personas con EM experimentan síntomas muy leves, hasta un 60 % no podrá caminar sin ayuda veinte años después de la aparición de la enfermedad. Para muchos de estos enfermos, el tratamiento consiste en inyecciones semanales continuas que tienen efectos secundarios significativos o mediante tratamientos por vía oral muy caros. Un método alternativo emergente para tratar la esclerosis múltiple es la optogenética, un campo que está avanzando rápidamente gracias al proyecto financiado con fondos europeos OPTOGENERAPY. Según explica Biotza Gutiérrez, directora de proyectos de Eurecat y coordinadora del proyecto OPTOGENERAPY: «La optogenética se ha utilizado con éxito para comprender mejor la enfermedad de Parkinson, la diabetes de tipo 1 y afecciones similares, y ya se ha estudiado su potencial como forma segura de terapia celular. En este proyecto, pretendemos aplicar este mismo método a la esclerosis múltiple».

Reducción de los efectos secundarios y mejora de la calidad de vida

La optogenética es una nueva técnica utilizada para controlar las células mesenquimales inmortalizadas mediante una combinación de luz e ingeniería genética. Gutiérrez indica: «Para usar esta tecnología, primero se deben modificar genéticamente las células para que sean fotosensibles. De esta forma, cuando se iluminan con la longitud de onda de luz correcta, se activan y responden según lo esperado». El proyecto OPTOGENERAPY se centra en la creación de un producto implantable que contiene células genomodificadas para producir la proteína recombinante interferón β (IFN-β) al activarse por estímulos de luz del infrarrojo cercano. El IFN-β es un antiinflamatorio que se utiliza para tratar la EM y se administra mediante inyecciones subcutáneas o intramusculares. Según Gutiérrez, el implante se activa mediante un controlador externo que produce un campo magnético. Después, dicho campo se transfiere de forma inalámbrica al circuito optoelectrónico del implante, donde se transforma en una señal que alimenta la fuente de luz del implante que produce suficiente luz para activar las células. Gutiérrez añade: «El resultado es una distribución continua y más controlada del IFN-β. Esperamos que esto ayude a reducir los efectos secundarios más frecuentes causados por los tratamientos actuales de la EM y, en última instancia, mejorar la calidad de vida de los enfermos de EM».

Un importante avance en el tratamiento de la EM

Durante el proyecto, los investigadores desarrollaron y probaron con éxito un prototipo en modelos animales de EM. Las pruebas se realizaron de conformidad con todas las normas y reglamentos que rigen esos procedimientos y fueron aprobadas por un comité de ética imparcial. Gutiérrez señala: «La tecnología desarrollada durante este proyecto tiene el potencial de programar una célula para segregar el principio activo necesario directamente en el paciente. Como tal, supone un avance significativo para tratar la EM y podría aplicarse también a otros tratamientos basados en proteínas». De hecho, el potencial de la optogenética es tan grande que la revista «The Scientist» la incluyó en la lista de los avances más destacados de 2014. Basándose en los resultados del proyecto, los investigadores continúan trabajando en una versión del dispositivo para humanos y en el comienzo de los ensayos clínicos. Esto implica hacer avanzar la tecnología hasta convertirse en un producto implantable capaz de funcionar no solo como un dispositivo de liberación de principios activos, sino también como un biosensor.

Palabras clave

OPTOGENERAPY, esclerosis múltiple, EM, optogenética, enfermedad desmielinizante, terapia celular, ingeniería genética

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