Nowe podejście do leczenia stwardnienia rozsianego
Stwardnienie rozsiane (łac. sclerosis multiplex, SM) to choroba przewlekła atakująca ośrodkowy układ nerwowy, a dokładniej – mózg i rdzeń kręgowy. Najpowszechniejszą jego formą jest demielinizacja: szacuje się, że w samej Europie występuje aż 700 000 przypadków, zaś na całym świecie – 2,3 miliona. Mimo że u niektórych osób z SM występują bardzo łagodne objawy, aż 60 % chorych nie będzie w stanie samodzielnie chodzić w przeciągu 20 lat po wystąpieniu pierwszych objawów choroby. Dla wielu pacjentów sposobem leczenia choroby są stałe, cotygodniowe zastrzyki mające istotne skutki uboczne; inni korzystają z bardzo drogich leków doustnych. Jednym z nowo powstałych sposobów leczenia SM jest optogenetyka – błyskawicznie rozwijająca się dziedzina będąca przedmiotem finansowanego przez UE projektu OPTOGENERAPY. „Optogenetykę z powodzeniem wykorzystano do lepszego zrozumienia choroby Parkinsona, cukrzycy wymagającej podawania insuliny oraz podobnych zaburzeń. Jej potencjał jako bezpiecznej formy terapii komórkowej już zbadano”, wyjaśnia Biotza Gutiérrez, kierowniczka projektów w www.eurecat.org (Eurecat) oraz koordynatorka projektu OPTOGENERAPY. „W ramach naszego projektu chcemy zastosować tę metodę do leczenia stwardnienia rozsianego”.
Ograniczenie skutków ubocznych i podwyższenie jakości życia
Optogenetyka to nowa technika wykorzystywana do kontrolowania unieśmiertelnionych komórek mezenchymalnych poprzez połączenie światła i inżynierii genetycznej. „Aby wykorzystać tę technologię, trzeba najpierw dokonać modyfikacji genetycznej komórek, tak by stały się one podatne na światło”, opowiada Gutiérrez. „Podświetlenie tych komórek światłem o odpowiedniej długości fal sprawia, że się one aktywują i działają w przewidziany sposób”. Projekt OPTOGENERAPY koncentruje się na stworzeniu wszczepialnego urządzenia zawierającego komórki. Zostały one poddane inżynierii genetycznej, aby wytwarzać rekombinowane białko interferon beta (IFN-β) po aktywacji bodźcem w postaci bliskiej podczerwieni. IFN-β to środek przeciwzapalny wykorzystywany do leczenia SM. Podaje się go w formie zastrzyków podskórnych lub domięśniowych. Gutiérrez wyjaśnia, że implant aktywuje się, wykorzystując zewnętrzny mechanizm kontrolujący, który wytwarza pole magnetyczne. Następnie pole to jest bezprzewodowo przenoszone do obwodu optoelektronicznego implantu, gdzie jest przekształcane w sygnał zasilający źródło światła implantu. Z kolei źródło światła wytwarza dość światła, by aktywować komórki. „Skutkuje to stałą i bardziej kontrolowaną dostawą IFN-β”, dodaje Gutiérrez. „Przewidujemy, że pomoże to ograniczyć najczęściej występujące skutki uboczne wywoływane stosowanymi obecnie metodami leczenia SM oraz, docelowo, zwiększy jakość życia pacjentów z SM”.
Znaczący przełom w leczeniu SM
W trakcie realizacji projektu badacze opracowali i pomyślnie przetestowali prototyp na zwierzęcych modelach SM. Przeprowadzono testy zgodnie ze wszystkimi zasadami i regulacjami obowiązującymi w takich przypadkach; dodatkowo uzyskano zgodę niezależnej komisji bioetycznej. „Technologia opracowana w ramach tego projektu może posłużyć do programowania komórek w taki sposób, aby wydzielały one potrzebny lek bezpośrednio do organizmu pacjenta”, zauważa Gutiérrez. „Z tego względu jest to znaczący przełom w leczeniu SM. Technologia może się też sprawdzić w innych sposobach leczenia bazujących na białkach”. W rzeczywistości potencjał optogenetyki jest tak duży, że magazyn „The Scientist” wymienił ją jako jeden z najważniejszych wynalazków 2014 roku. Na podstawie wyników projektu badacze opracowują wersję urządzenia przeznaczoną dla ludzi i planują rozpoczęcie badań klinicznych. Wiąże się to z rozwijaniem tej technologii, tak by stała się ona wszczepialnym urządzeniem mogącym działać nie tylko jako urządzenie uwalniające lek, ale także jako bioczujnik.
Słowa kluczowe
OPTOGENERAPY, stwardnienie rozsiane, SM, optogenetyka, demielinizacja, terapia komórkowa, inżynieria genetyczna
